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美国FDA医药审批
FDA是食品药品监督管理局(Food and Drug Administration)的简称。FDA有时也代表美国FDA,即美国食品药品监督管理局,美国FDA是国际医疗审核权威机构,由美国国会即联邦政府授权,专门从事食品与药品管理的最高执法机关;是一个由医生、律师、微生物学家、药理学家、化学家和统计学家等专业人士组成的致力于保护、促进和提高国民健康的政府卫生管制的监控机构。其它许多国家都通过寻求和接收 FDA 的帮助来促进并监控其本国产品的安全。
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美国
美国FDA批准了三项Gilenya的首次仿制药申请
发布时间 :2019-12-06    
 

2019125日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了三项Gilenya (fingolimod)胶囊仿制药的申请,用于治疗复发性成人多发性硬化症(MS)。

MS是一种慢性炎症性自身免疫性中枢神经系统疾病,它会中断大脑和身体其他部位之间的通讯。大多数MS患者经过恢复期(缓解期),就开始进入功能退化并表现出新症状的复发期或爆发期。Gilenya是一种广泛使用的口服治疗方案。

Gilenya最常见的副作用包括头痛、肝酶升高、腹泻、咳嗽、流感、鼻窦炎、背痛、腹痛和四肢疼痛。

FDAfingolimod的三项首仿申请分别授予了HEC制药有限公司、Biocon有限公司和Sun制药工业有限公司。批准安全有效的非专利药,让患者有更多的治疗选择,是FDA的首要任务。

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美国FDA批准首款用于缓解儿童近视的隐形眼镜
发布时间 :2019-11-22    
 

20191115日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了MiSight隐形眼镜用来缓解812岁儿童近视的发展。MiSight为日抛、软性隐形眼镜。

近视是全世界最常见的可矫正视力损害的结果。近视的发生是由于眼睛的轴向长度太长,图像不是聚焦在视网膜上,而是聚焦在视网膜前面的一个点上。近视在儿童中很常见,并且随着年龄的增长而增加。孩童时期严重的近视,可导致早期白内障或成年期视网膜脱落。MiSight软性隐形眼镜可矫正近视、缓解近视的发展。一方面,它可以矫正屈光不正,从而改善近视眼的远距离视力。另一方面,晶状体中的同心外围环将部分光线聚焦在视网膜前面,减少了引起近视发展的刺激。

MiSight的批准是基于四个临床点的前瞻性实验数据。在一项为期三年的随机对照临床试验中,将135812岁的儿童分为MiSight组和常规软性隐形眼镜组。实验表明,在整三年期间,配戴MiSight受试者的近视进展少于配戴传统软性隐形眼镜的受试者。此外,使用MiSight的受试者在每次年度检查时眼球轴长的变化较小。

作为MiSight的批准条件,FDA要求企业对MiSight上市后进行追踪研究,以进一步评估产品的安全性和有效性。

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中国首款原研抗癌药获美国FDA批准
发布时间 :2019-11-15    
 

20191114日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准胶囊剂Brukinsa (zanubrutinib)用于至少接受过一次治疗的套细胞淋巴瘤的成人患者。Brukinsa是中国生物医药企业百济神州自主研发的药物,也是首个获得美国FDA批准的国产原研抗癌药。

套细胞淋巴瘤是一种非霍奇金淋巴瘤,占美国非霍奇金淋巴瘤总数的3-10%。确诊时很多患者已经扩散至淋巴结、骨髓和其他器官。套细胞淋巴瘤通常最初的治疗效果很好,但最终会无效和复发,癌细胞继续生长,危及生命。

Brukinsa的单臂临床实验共有86例套细胞淋巴瘤患者参与,均至少经过一次治疗。实验结果显示,84%的患者肿瘤缩小,中位持续缓解时间为19.5个月。该实验得到了另一项包括32名患者参与的单臂试验数据的支持,其中84%的患者肿瘤缩小,中位持续缓解时间为18.5个月。

服用Brukinsa的患者常见的副作用有中性粒细胞减少、血小板减少、上呼吸道感染、白细胞数下降、血红蛋白减少、皮疹、瘀伤、腹泻和咳嗽。接受该疗法时,建议使用防晒霜,因为该药物有诱发皮肤癌等恶性肿瘤的风险。

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美国FDA批准首个治疗罕见血液病的疗法
发布时间 :2019-11-12    
 

2019118日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准Reblozyl (luspatercept–aamt)用于需要定期输注红细胞的成人β地中海贫血患者的治疗。

β地中海贫血也称为“库利贫血”,是一种遗传性血液病,可减少血红蛋白的产生。血红蛋白是一种含铁蛋白,携带氧气至全身细胞。在β地中海贫血患者中,低水平的血红蛋白会使身体许多部位缺氧和贫血,从而导致皮肤苍白、虚弱、疲劳和一些更为严重的并发症。对β地中海贫血患者的支持性治疗通常包括终身慢性输血以维持生存和治疗因输血引起的铁超载。帖超载会影响全身多处器官。

此次批准主要基于336例需要输注红细胞的β地中海贫血患者,其中112例接受安慰剂治疗。21%接受Reblozyl治疗的患者输血量至少减少了33%,而接受安慰剂治疗的患者则减少了4.5%。输血量的减少意味着患者在连续12周服用Reblozyl需要更少的输血量。

Reblozyl常见的副作用有头痛、骨痛、关节痛、乏力、咳嗽、腹痛、腹泻和头晕。患者在使用Reblozyl时可能会出现高血压。建议医疗保健专业人员在治疗期间监测患者的血压,必要时开始抗高血压治疗。接受Reblozyl治疗的患者应监测以防血栓形成。孕妇或哺乳期妇女禁用。

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美国FDA批准囊性纤维化新突破疗法
发布时间 :2019-10-25    
 

20191021日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准Trikafta (elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor)作为首种三联疗法用于12岁以上囊性纤维化突变患者。

囊性纤维化是一种罕见的、进行性的、危及生命的疾病,该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液,导致呼吸、消化困难及反复感染。囊性纤维化是由囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致,其中最常见的是F508del突变。

Trikafta是一种针对CFTR蛋白缺陷的药物组合。此次批准,基于2项全球性III期临床研究的积极结果。其中一项是为期24周的随机、双盲、安慰剂对照试验,受试者为403名携带一个F508del突变和一个最小功能突变是囊性纤维化患者。另一项是为期4周的随机、双盲、主动对照试验,受试者为107名携带2F508del突变的囊性纤维化患者。2项研究结果均显示,主要终点(肺功能,ppFEV1)和全部关键次要终点均有显著改善。在这些研究中,Trikafta的耐受性均良好。

Trikafta常见的不良反应包括头痛、上呼吸道感染、腹痛、腹泻、皮疹、肝酶(丙氨酸转氨酶和天冬氨酸转氨酶)升高、鼻塞、血胆红素升高等。

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美国FDA批准了新一类偏头痛治疗药物
发布时间 :2019-10-21    
 

20191011日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准Reyvow (lasmiditan)用于成人偏头痛的急性治疗。Reyvow是一种口服、中枢神经系统渗透性、选择性、5-羟色胺1F激动剂,在结构上和机制上不同于目前已获批的偏头痛药物,而且不存在血管收缩活性。Reyvow不适用于偏头痛的预防性治疗。

偏头痛通常被描述为头部某一部位剧烈跳动或搏动性疼痛。其他症状包括恶心、呕吐,对光和声音敏感。大约有三分之一的偏头痛患者在偏头痛发作前有先兆。偏头痛通常是由各种因素引起的,包括压力、荷尔蒙变化、强光或闪光、营养或睡眠缺乏。全世界有10%的人患有偏头痛。

Reyvow的有效性实验共招募3177名志愿者,进行两项随机、双盲、安慰剂对照实验。结果显示:与安慰剂组相比,接受所有剂量Reyvow治疗的患者在治疗2小时后疼痛缓解、偏头痛症状(恶心、光敏感或声音敏感)减轻的人数显著增加。

服用Reyvow存在驾驶障碍的风险,建议患者服用Reyvow8小时内不要驾驶或操作机器。Reyvow最常见的副作用包括头晕、疲劳、皮肤灼热或刺痛感、镇静。

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美国批准首个红细胞生成性原卟啉症治疗药物
发布时间 :2019-10-11    
 

2019108日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准Scenesse (afamelanotide)用于成人红细胞生成性原卟啉症(EPP)。这也是首个获得批准用于治疗EPP患者提供系统性光保护作用以预防光毒性的药物。

EPP是一种罕见病,由突变引起铁螯合酶(一种参与血红素生成的酶)活性受损。血红素是血红蛋白的重要组成部分,血红蛋白是红细胞中的载氧分子。铁螯合酶活性降低导致原卟啉在体内蓄积。光照到皮肤会与原卟啉反应,会引起强烈的皮肤疼痛和皮肤变化,如发红和增厚。

Scenesse是一种黑素皮质激素受体1MC1-R)激动剂,可增加皮肤中真黑素的产生,并且不受阳光或人工光源的影响。Scenesse是一种皮下植入物。

Scenesse的批准是基于两项平行临床试验,红细胞生成性原卟啉症患者每两个月接受一次Scenesse或安慰剂的皮下植入。结果显示:经过6个月治疗,治疗组无疼痛持续时间比安慰剂组要长。

Scenesse最常见的副作用是植入部位反应、恶心、口咽疼痛、咳嗽、疲劳、皮肤色素沉着、头晕、黑色素痣、呼吸道感染、嗜睡、非急性卟啉症和皮肤刺激。治疗期间患者应保持防晒,以防产生红细胞生成性原卟啉症相关的光毒性反应。

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美国批准首个治疗2型糖尿病的口服GLP-1药物
发布时间 :2019-09-23    
 

2019920日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准片剂Rybelsus (semaglutide)配合饮食控制和运动来改善成人2型糖尿病患者的血糖。在美国,Rybelsus是首个被批准使用的非注射胰高血糖素样肽(GLP-1)受体蛋白的治疗药物。

2型糖尿病是最常见的糖尿病,发病时胰腺不能产生足够的胰岛素以保持血糖在正常水平。GLP-1是一种正常的体内激素,在2型糖尿病病人中常发现其水平不足。与GLP-1一样,Rybelsus可减慢消化,防止肝脏产生过多的糖分,同时帮助胰腺产生更多的胰岛素。

Rybelsus的安全性和有效性通过几项临床研究,其中两项为安慰剂对照。该项目数据显示,与sitagliptin(西格列汀,DPP-4抑制剂)、empagliflozin(恩格列净,SGLT-2抑制剂)、liraglutide(利拉鲁肽,GLP-1类似物)、安慰剂相比,Rybelsus治疗的患者血糖水平降低幅度更大。

服用Rybelsus会导致患者甲状腺C细胞肿瘤的潜在风险增加,当rybelsus与磺脲类药物或胰岛素联合使用时,低血糖的风险增加。

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美国批准首个治疗罕见肺部疾病SSc-ILD的药物
发布时间 :2019-09-10    
 

201996日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了胶囊剂Ofev (nintedanib)用来缓解硬皮病相关间质性肺病(SSc-ILD)成人患者肺功能下降的速度。这是FDA批准的首个治疗该种罕见肺部疾病的药物。

硬皮病是一种罕见的疾病,它会导致全身组织,包括肺部和其他器官变厚并留下疤痕。间质性肺病(ILD)是影响间质的一种疾病,间质是肺结构的一部分,是巩膜炎最常见的疾病表现之一。SSc-ILD是一种进行性肺病,肺功能随着时间的推移而下降,可使人虚弱并危及生命。ILD是硬皮病患者死亡的主要原因,通常是由于肺功能丧失导致肺不能向心脏提供足够的氧气。美国大约有100000人患硬皮病,大约一半的硬皮病患者患有SSc-ILD

本次批准基于一项双盲、随机、安慰剂对照研究,涉及32个国家194个试验点的576例患者。结果显示,经过为期一年(52周)的治疗,采用用力肺活量(FVC)测定,与安慰剂相比,Ofev使SSc-ILD患者肺功能下降显著降低了44%

Ofev常见的副作用包括腹泻、恶心、腹痛、呕吐、肝酶升高、食欲下降、头痛、体重减轻和高血压。

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美国FDA批准Xenleta用于治疗成人社区获得性细菌性肺炎
发布时间 :2019-09-04    
 

2019819日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准一种新抗生素Xenleta (lefamulin)用于治疗成人社区获得性细菌性肺炎(CABP)。

社区获得性肺炎是指有人在医院外患上肺炎。肺炎是一种肺部感染,其严重程度从轻到重不等,可影响所有年龄段的人。根据疾病控制和预防中心的数据,美国每年约有100万人因社区获得性肺炎住院,5万人死于该病。

Xenleta的安全性和有效性实验通过两项临床试验评估,分成口服和静脉注射,共1289CABP患者入组。试验结果表明,Xenleta治疗组的成功率与莫西沙星相似。

使用Xenleta常见不良反应包括腹泻、恶心、注射部位反应、肝酶升高和呕吐。Xenleta还可能引起心电图的变化(QT间期延长)。

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美国批准首个用于乳腺癌的PI3K抑制剂
发布时间 :2019-05-29    
 

2019524日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准片剂Piqray (alpelisib)与内分泌法fulvestrant联用,治疗绝经后妇女或男性激素受体(HR)、人类表皮生长因子受体2阴性(HER2-),PIK3CA突变的晚期或转移性乳腺癌。Piqray是磷脂酰肌醇-3-激酶(PI3K)的抑制剂,这是FDA批准的首个用于乳腺癌的PI3K抑制剂。

Piqray的有效性通过开展SOLAR-1试验,这是一项随机试验,共有572名携带PIK3CA突变HR阳性或 HER2阴性乳腺癌患者参加。试验结果表明,在341PIK3CA突变患者中,Piqrayfulvestrant的组合疗法显著提高患者的无进展生存期(中位数为11.0个月)。

Piqray的常见副作用是高血糖、肌酐增加、腹泻、皮疹、血液中淋巴细胞计数减少、肝酶升高、恶心、疲劳、红细胞计数低、脂肪酶(胰腺释放的酶)增加、食欲下降、呕吐、体重减轻、低钙水平和脱发等。

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美国批准首款儿童抗凝剂Fragmin治疗症状性静脉血栓栓塞
发布时间 :2019-05-20    
 

2019516日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准皮下注射Fragmin (dalteparin sodium)来减少一月大及以上儿童症状性静脉血栓栓塞(VTE)的复发。

静脉血栓栓塞包括深静脉血栓形成(腿部深静脉血栓)和肺栓塞(肺部血栓),后者可导致死亡。大多数患有VTE的儿童都在与癌症或先天性心脏病等严重的原发病作斗争,同时VTE会导致严重的并发症甚至死亡。此前,未有FDA批准的治疗儿童VTE的方法。

Fragmin是一种肝素,最初被FDA批准作为抗凝剂用于成人。此次批准是基于对38VTE儿科患者的单次试验,这些患者使用Fragmin治疗3个月。在研究完成时,21VTE患者明显改善,7名患者显示出消退,2名患者没有变化,没有患者VTE发生进展,1名患者经历了VTE复发。

注射Fragmin常见的副作用包括出血(血管大量出血)、血小板减少(血小板计数低)、血肿(血液采集)或注射部位疼痛以及转氨酶短暂升高(肝酶水平升高)。

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美国批准一款有助于增加肺移植机会的装置
发布时间 :2019-04-28    
 

2019426日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了一种叫做Xvivo灌注系统的装置,该装置可使移植小组能够对肺功能进行更仔细的评估,以便更好地了解器官在体外灌注溶液时的工作情况,从而更好地确定肺是否可以移植。

肺移植仍然是目前终末期肺病唯一挽救生命的治疗方法,许多患者在等待合适肺源时死亡。平均而言,从已故捐赠者那里获得的肺只有15%适合移植,这是因为大量供体肺的生理功能存在问题。Xvivo灌注系统的工作原理是允许最初不符合移植标准的肺在标准正常体温下通风、充氧和灌注5小时。这为外科医生提供了一个重新评估移植适合性的机会,使他们能够移植一定比例最初认为不适合的肺。

FDA评估了一项涉及332组供肺的研究的数据,这些供者肺分为三组:一组作为对照组,即最初认为肺适合移植,标准保存后提供给116名受者;一组最初认为肺不适合移植,经过xvivo灌注系统后植入110个受者;第三组用xvivo灌注系统灌注,灌注后仍被认为不合适,因此未植入患者体内。对照组的一年存活率为94%,第二组一年存活率为86.4%,两组的发病率差异不具有临床意义。

使用该装置最常见不良反应为急性排斥反应、支气管并发症、呼吸衰竭和感染。

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美国批准首个用于儿童系统性红斑狼疮的药物
发布时间 :2019-04-28    
 

2019426日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准静脉注射Benlysta (belimumab)用于儿童系统性红斑狼疮(SLE)的治疗,这是FDA首个批准的用于儿童SLE的疗法。

SLE是一种严重的慢性疾病,可导致炎症和各种身体组织和器官的损害。儿童期发作的SLE很少见,但儿童和青少年的SLE通常比成人患者进展更快,尤其是在影响肾脏和中枢神经系统等器官方面。患有SLE的儿童器官损伤和并发症风险更高,通常需要终生治疗,副作用大。

Benlysta的疗效性研究招募了93名受试者。接受Benlysta联合标准治疗(52.8%)的患者与接受安慰剂联合标准治疗(43.6%)的患者相比,在52周时获得有临床意义疾病活动改善的儿童比例在数值上更高。儿童SLE患者的药物安全性和药代动力学特征与成人患者一致。

静脉注射Benlysta常见的副作用为恶心、腹泻和发烧。建议医疗专业人员使用抗组胺药对患者进行预治疗。

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美国批准首款治疗多动症的医疗器械的销售
发布时间 :2019-04-23    
 

2019419日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准首款治疗注意力缺陷多动障碍(ADHD)医疗器械的销售。该处方装置名为Monarch外三叉神经刺激(eTNS)系统,适用于未服用ADHD 处方药的712岁患者,是首个获得FDA授权的ADHD非药物治疗的方法。这种新的设备提供了一种安全的、非药物的选择,通过温和的神经刺激治疗儿童ADHD患者。

多动症是一种常见的疾病,始于儿童时期,症状包括难以集中注意力、难以控制行为和高度活跃。对多动症的诊断需要医疗专业人员进行全面的评估。对于接受ADHD诊断的人来说,注意力不集中、多动、冲动的症状是慢性的长期的,会影响身体机能,使其落后于正常发育年龄段。

Monarch eTNS系统应在护理者的监督下在家使用,它是一款手机大小的医疗器械。装置产生一个低电压脉冲,通过电线连接到患者前额的贴片。这一系统通过低电压脉冲刺激三叉神经末梢,从而影响与ADHD相关的脑区的活动。对于患者来说,这会导致皮肤轻微的刺痛感。Monarch eTNS系统的疗效在一项临床试验中得到证明,该试验将eTNS作为唯一治疗或单一治疗与安慰剂装置进行了比较。共有62名患有中重度多动症的儿童参加了该试验。患者每晚接受eTNS或安慰剂器械治疗,四周后,使用ADHD评分系统,患者的ADHD症状下降水平显著高于对照组,eTNSADHD评分从34.1分降低到23.4分,对照组从33.7分降低到27.5分。

使用eTNS最常见的副作用为:嗜睡、食欲增加、睡眠困难、咬牙、头痛和疲劳,无严重不良反应。

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美国批准首个盐酸纳洛酮鼻喷雾剂用于阿片类药物过量的治疗
发布时间 :2019-04-23    
 

2019419日,美国食品药品监督管理局(FDA)首次批准盐酸纳洛酮鼻喷雾剂用于阿片类药物过量的治疗。FDA还计划优先审查其他用于治疗阿片类药物过量仿制药的申请。

根据疾控中心的数据,从1999年到2017年,美国有将近40万人死于阿片类药物过量,平均每天有130多名美国人死于阿片类药物过量,阿片类药物包括芬太尼、羟考酮、氢可待因和吗啡等处方药以及非法药物如海洛因。当有人过量服用阿片类药物时,在没有医疗干预的情况下,很难恢复意识,呼吸可能变浅或完全停止,导致死亡。纳洛酮鼻喷雾剂起效迅速,通常在几分钟之内,可抵消过量的药效。

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美国加速批准Balversa用于转移性膀胱癌
发布时间 :2019-04-15    
 

2019412日,美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准Balversa (erdafitinib)用于治疗成人局部晚期或转移性FGFR3FGFR2突变的膀胱癌。

膀胱癌最常见的类型是移行细胞癌,也称为尿路上皮癌。膀胱癌与患者膀胱或整个尿路上皮(下尿路衬里)中出现的基因突变有关。膀胱癌是美国第六大最常见的癌症。在5例复发性和难治性膀胱癌患者中,大约有1例出现成纤维细胞生长因子(FGFR)改变。

Balversa II期临床研究显示,在87例患有局部晚期或转移性膀胱癌的患者中,每日一次口服泛FGFR酪氨酸激酶抑制剂Balversa的客观反应率为32.2%,2.3%有完全缓解,近30%有部分缓解。中位反应持续时间为5.4个月。大约四分之一的参与者之前接受过抗PD-L1/PD-1治疗。

使用Balversa的常见不良反应有:磷酸盐水平升高、口腔溃疡、疲劳、肾功能改变、腹泻、口干、指甲脱离床或指甲形成不良、肝功能改变、低盐(钠)水平、食欲下降、味觉改变、低红细胞等。其他副作用包括手或脚发红、肿胀、脱皮或压痛(手足综合征)、便秘、胃痛、恶心和肌肉疼痛。

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美国批准Avaclyr用于治疗疱疹性角膜炎
发布时间 :2019-04-08    
 

201941日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准Fera新药Avaclyr 3%,用于治疗疱疹性角膜炎,同时授予7年孤儿药专卖权。

单纯疱疹病毒性角膜炎是一种角膜感染,感染通常愈合而不损害眼睛,但更严重的感染可导致角膜瘢痕或失明。Avaclyr 3%是一种单纯疱疹病毒核苷类似物DNA聚合酶抑制剂,用于治疗单纯疱疹病毒(hsv-1hsv-2)患者的急性疱疹性角膜炎(树突状溃疡)。最常见不良反应(2-10%)为眼部疼痛(刺痛)、点状角膜炎和滤泡性结膜炎。

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美国批准Mayzent用于治疗成人复发性多发性硬化症
发布时间 :2019-03-29    
 

2019327日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准Mayzent (siponimod)用于治疗成人复发性多发性硬化症(MS),包括继发进展型MSSPMS)伴活动性疾病、复发缓解型MSRRMS)和临床孤立综合征(CIS)。

这一批准是基于一项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验。参加这些试验的患者群属于典型的SPMS患者,他们已经受MS困扰接近16年,超过50%的患者的中位扩展残疾状态量表(EDSS)平均评分为6,需要依靠助行器行走。与安慰剂相比,Mayzent显著降低了3个月后的确认残疾进展风险(CDP),与安慰剂相比风险降低21%p=0.013)。且Mayzent显著延迟了6个月CDP风险,与安慰剂相比风险降低26%p=0.0058)。同时Mayzent将患者年复发率降低55%

参与Mayzent临床试验的患者报告的常见不良反应包括头痛,高血压和肝功能检查增加。

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美国FDA批准首款青光眼复方滴眼液Rocklatan
发布时间 :2019-03-19    
 

2019312日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准Rocklatan滴眼液用于降低开角型青光眼或高眼压患者的眼内压(IOP)。Rocklatan是由0.02% Rho激酶(ROCK)抑制剂netarsudil0.005%前列腺素类似物(PGA拉坦前列素(latanoprost构成的固定剂量组合。Netarsudil可改善小梁网的通透性,利于房水的排出,从而降低巩膜静脉压。Latanoprost能通过名为“葡萄膜巩膜通路”的辅助机制来进一步增加眼内液体的排出。

Rocklatan上市申请的获批是基于两项3期试验的结果。在两项试验中,Rocklatan组不仅都达到了90天的疗效终点,而且在每个时间点上降低IOP的疗效都显著优于单独使用netarsudillatanoprost

使用Rocklatan滴眼液常见不良反应为结膜充血,90%的充血患者报告为轻度充血,5%的患者因充血而停药。其他不良反应包括滴注部位疼痛、角膜轮虫和结膜出血。

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美国FDA批准首个三阴乳腺癌免疫治疗药物
发布时间 :2019-03-13    
 

201938日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准atezolizumab (TECENTRIQ)与紫杉醇(白蛋白结合型)联用治疗成人晚期或转移性PD-L1阳性的三阴乳腺癌(TNBC),这也是三阴乳腺癌首个获批的免疫疗法。FDA还批准Ventana PD-L1SP142)检测作为一种辅助诊断设备,用于甄别TNBC患者使用atezolizumab的有效性。

Atezolizumab的批准基于一项双盲、安慰剂对照、随机试验。研究共入组902例不可手术的局部晚期或者转移性TNBC患者,按照1:1随机接受atezolizumab840 mg,每两周一次)联合白蛋白紫杉醇(每周一次,每三周停一周)治疗和安慰剂联合白蛋白紫杉醇治疗。主要研究终点是在所有意向治疗人群和PD-L1阳性人群中,根据RECIST 1.1标准评估的无进展生存期(PFS)和总生存(OS)。

研究结果显示,在意向性治疗(ITT)人群中,联合治疗组PFS7.2个月,对照组为5.5个月(HR=0.8P=0.0025),具有显著统计学差异;在PD-L1阳性人群中,联合治疗组中位PFS7.5个月,对照组为5个月(HR=0.62, P<0.0001),具有显著统计学差异。在12.9个月的随访中,PD-L1阳性患者的中期分析显示,OS明显延长,从15.5个月延长至25.0个月。

使用atezolizumab常见不良反应为脱发、外周神经系统疾病、疲劳、恶心、腹泻、贫血、便秘、咳嗽、头痛、中性粒细胞减少、呕吐和食欲下降。

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美国FDA批准鼻喷雾剂Spravato用于难治性抑郁症的治疗
发布时间 :2019-03-06    
 

201934日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准鼻喷雾剂Spravato (esketamine)与口服抗抑郁药联用,来治疗使用过其他抗抑郁药物但无效的成年人的抑郁症。

Spravato的安全性和有效性研究是基于在难治性抑郁症成人患者中开展的5III期临床实验,包括:3项短期研究、1项维持效果研究、1项长期安全性研究。研究数据表明,Spravato鼻腔喷雾剂联合口服抗抑郁药在该难治性群体中使抑郁症状实现了快速和持续的改善。所有入组III期研究的患者,在治疗期开始时,除了接受一种新启动的口服抗抑郁药外,还接受了Spravato或安慰剂。

长期安全性研究表明,Spravato总体上是可耐受的,因Spravato相关不良反应导致的停药率较低,通常发生在第一周。大部分治疗期间发生的不良反应,包括离解症状、头晕、恶心、镇静、眩晕、感觉或敏感性下降(感觉减退)、焦虑、嗜睡、血压升高、呕吐和宿醉症状,发生在给药后不久,而患者在保健专业人员的监督下,这些不良事件是短暂的,并在同一天得到解决。

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美国FDA批准Herceptin Hylecta用于HER2阳性乳腺癌的治疗
发布时间 :2019-03-05    
 

2019228日,美国食品药品管理局(FDA)批准Herceptin Hylecta用于HER2阳性乳腺癌的皮下注射。Herceptin HylectaHER2/neu受体拮抗剂曲妥单抗(trastuzumab)和透明质酸酶(hyaluronidase)的组合。

批准基于两项随机试验,HannaHNCT00950300)和SafeHERNCT01566721)。HannaH 实验选取596HER2阳性可手术或局部晚期乳腺癌患者(包括炎性乳腺癌)随机接受8个周期的皮下注射Herceptin Hylecta或静脉注射曲妥珠单抗,随后接受手术并继续接受原先的治疗。根据病理学和药代动力学结果,HannaH实验证明了皮下注射Herceptin Hylecta与静脉注射曲妥珠单抗的相似性。SafeHER评估了1864HER2阳性乳腺癌患者接受Herceptin Hylecta治疗的安全性和耐受性。

Herceptin Hylecta的常见不良反应为疲劳、关节痛、腹泻、注射部位疼痛、上呼吸道感染、皮疹、肌痛、恶心、头痛、水肿、潮红、发热、咳嗽和四肢疼痛。

传统的静脉注射方法需要30—90分钟才能完成给药,而Herceptin Hylecta作为一种皮下注射药物,只需要短短2—5分钟。临床研究结果显示,有86%的患者为了节省时间而选择皮下注射。

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美国FDA批准Lonsurf用于转移性胃或胃食管交界腺癌的治疗
发布时间 :2019-02-28    
 

2019222日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准trifluridine/ tipiracilLONSURF, 大鹏药品工业株式会社)用于既往已接受至少2种化疗方案的转移性胃或胃食管交界腺癌成人患者的治疗。LONSURFtrifluridinetipiracil这两种成分的混合片剂,trifluridine是核苷代谢抑制剂,tipiracil是胸苷磷酸化酶抑制剂。

此次批准基于一项全球性、随机的临床研究数据。该研究在既往接受标准疗法治疗后病情进展或对标准疗法不耐受的经治晚期胃癌或胃食管交界腺癌患者中开展,评估了Lonsurf联合最佳支持疗法(BSC)方案相对于安慰剂联合BSC方案的疗效和安全性。结果显示,该研究达到了主要终点和次要终点:在整个研究群体中,与安慰剂+BSC方案相比,Lonsurf+BSC方案使总生存期(OS)实现了临床意义和统计学意义的改善、死亡风险降低了31%HR=0.69,单臂p=0.00029)、中位OS延长了2.1个月(5.7个月 vs 3.6个月),并且安全性与Lonsurf的用药经验一致。

本次临床试验中,使用Lonsurf治疗的患者最常见的不良反应或实验室异常(发病率≥10%)为中性粒细胞减少、贫血、恶心、食欲下降、血小板减少、呕吐和腹泻。

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美国FDA批准首款可交互操作胰岛素泵的销售
发布时间 :2019-02-20    
 

2019年2月14日,美国食品药品监督管理局(FDA批准首款交互操作胰岛素泵Slim X2销售

这种新型胰岛素泵,称为备用控制器启用(ACE)输液泵,可与其他兼容的医疗设备包括自动胰岛素剂量(AID)系统、连续血糖监测仪(CGMs)、血糖仪或其他用于糖尿病管理的电子设备共同组成糖尿病治疗系统。患者可根据个人偏好调整他们的糖尿病管理设备

Slim X2胰岛素泵的工作原理是将胰岛素以固定或可变的速度输送到皮下。它可以通过数字连接,自动与其他糖尿病管理设备(如AID系统)通信,并接收药物剂量命令。

使用Slim X2泵的可能风险感染、出血、疼痛或皮肤过敏。其他风险包括管道堵塞和产生气泡,这可能影响药物输送。不正确的药物输送可能导致低血糖、高血糖甚至糖尿病酮症酸中毒。Slim X2泵连接不当产生的风险包括由于设备之间的通信丢失(例如泵接收到错误命令或出现网络安全漏洞等),导致药物输送错误。

首个可交互操作技术的ACE胰岛素泵的销售许可,为未来连接糖尿病设备的开发人员打开了大门,助力他们为患者提供更安全有效的产品,也帮助糖尿病患者寻求更加个性化的糖尿病治疗方法。

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美国FDA批准pembrolizumab用于黑色素肿瘤的辅助治疗
发布时间 :2019-02-20    
 

2019年2月15日,美国食品药品监督管理局FDA)批准pembrolizumab (KEYTRUDA, Merck)用于黑色素肿瘤转移淋巴完全切除后的辅助治疗。

批准是基于一项随机、双盲、安慰剂对照试验。试验选择1019名IIIA期、IIIB或IIIC黑色素瘤患者入组,入组前13周内需要完成黑色素瘤切除,边缘为阴性,淋巴结切除,并完成放射治疗。黏膜或眼黑色素肿瘤患者不予入组。患者被随机分配至治疗组和安慰剂组,治疗组接受每三周200 mg pembrolizumab注射,直到疾病复发或产生不可承受的副作用。

主要疗效指标是无复发生存率(RFS)。RFS被定义为从随机分组到首次复发(局部、区域或远处转移)或任何原因导致的死亡(以先发生者为准)之间的时间。与安慰剂组的43%(n=216)相比,接受培布洛珠单抗的患者复发/死亡,为26%(n=135)安慰记组43% (n=216)(风险比0.57;95%可信区间:0.46,0.70;p<0.001)。

76%的患者接受了6个月甚至更长时间pembrolizumab治疗。14%的患者因不良反应停药。最常见的不良反应(10%)腹泻、瘙痒、恶心、关节痛、咳嗽、皮疹、乏力、流感样疾病、体重减轻和甲状腺功能异常

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美国批准caplacizumab-yhdp联合血浆交换和免疫抑制治疗成人获得性血小板减少性紫癜
发布时间 :2019-02-12    
 

201926日,美国FDA批准caplacizumab-yhdp (CABLIVI, Ablynx NV) 联合血浆交换和免疫抑制疗法治疗成人获得性血小板减少性紫癜(aTTP)。

该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照研究,共入组了145aTTP成人患者。研究中,患者随机分配至caplacizumab-yhdp72人)或安慰剂(73人),同时接受标准护理方案(血浆置换术和免疫抑制疗法)。患者先接受静脉注射11 mg caplacizumab-yhdp或安慰剂,随后进行血浆置换。此后30天每日血浆置换期前皮下注射caplacizumab yhdp11 mg)或安慰剂。如果在初始治疗过程后,持续性潜在疾病的症状仍然存在,则将治疗延长7天,最多28天。

与安慰剂组相比,Cablivi治疗组患者血浆置换术使用具有临床意义的降低(平均5.8 vs 9.4天,减少38%),并且在重症监护病房(减少65%)和医院(减少31%)停留时间更短。

在接受caplacizumab-yhdp治疗的患者中,最常见的不良反应是鼻出血、头痛和牙龈出血。

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美国批准卡博替尼用于肝细胞癌的治疗
发布时间 :2019-01-18    
 

2019114日,美国FDA批准卡博替尼(CABOMETYX, Exelixis, Inc.)用于接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌(HCC)患者。

有效性试验入组760例既往接受过索拉非尼治疗(最多可以接受过2种抗肿瘤治疗药物方案),且肝功能正常的晚期HCC患者。入组的患者按照21的比例随机分配到每日接受一次60 mg卡博替尼治疗组或安慰剂组,并根据病因(丙肝、乙肝或其他)、地域(亚洲或其他地区)、肝外转移和/或微血管侵犯(是或否)进行分层。分析结果显示,与安慰剂相比,卡博替尼治疗复治的晚期肝细胞癌,能有效提高患者总生存,具有显著的统计学意义。

在临床试验中接受卡博替尼治疗的患者中,出现的最常见的不良反(≥ 25%)为腹泻、疲劳、食欲下降、掌跖红觉障碍、恶心、高血压和呕吐。

卡博替尼的推荐剂量为60毫克,口服,餐前一小时或餐后两小时服用。

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美国FDA批准Elzonris用于母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤的治疗
发布时间 :2018-12-27    
 

20181221日,美国FDA批准Elzonris (tagraxofusp-erzs)用于两岁以上母细胞性浆细胞样树突状细胞瘤(BPDCN)患者的治疗。

BPDCN是一种皮肤起源,继发累及骨髓导致白血病的少见疾病,临床上呈现侵袭性,常以皮肤病损为首发症状,可同时累及骨髓、淋巴结、其他软组织及中枢神经系统等,老年患者多见,男性多于女性,预后不良。此前BPDCN的标准疗法为强化后骨髓移植,而很多BPDCN患者对强化治疗不能耐受。BPDCN的出现,给了患者更多选择性。

Elzonris的获批,是基于在初治和经治BPDCN患者中开展的一项多中心、多队列、开放标签、单臂研究(STML-401-0114NCT02113982)的数据。第一队列中,13例初治BPDCN患者接受了Elzonris标签剂量和时间表治疗,7例(54%)实现完全缓解或临床完全缓解(CR/CRc),中位CR/CRc持续时间未达到(范围:3.9个月-12.2个月)。第2队列中,15例复发性或难治性BPDCN患者接受了Elzonris治疗,1例实现CR缓解,1例实现CRc缓解。

Elzonris最常见的不良反应(发生率≥30%)是毛细血管渗漏综合征、恶心、疲劳、发热和体重增加。最常见的实验室异常(发生率≥50%)是白蛋白、血小板、血红蛋白、钙和钠减少,葡萄糖、ALTAST增加。

Elzonris一个治疗周期为21天,第1-5天每天静脉注射剂量为12mcg/kg,注射时间为15 min

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美国批准LYNPARZA用于BRCA突变晚期卵巢癌的一线治疗
发布时间 :2018-12-20    
 

20181219日,美国FDA批准olaparibLYNPARZA, AstraZeneca Pharmaceuticals LP)用于BRCA突变晚期上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌的治疗。

本次批准是基于一项名为SOLO-1的三期临床试验数据,结果表明,Lynparza治疗组患者无进展生存期(PFS)相比安慰剂组显著延长,经铂类化疗后部分或完全缓解的BRCA阳性卵巢癌患者,疾病进展和死亡风险下降70% 。接受Lynparza治疗的患者中,60%的患者在36个月内无疾病进展,而对照组仅为27%

接受Lynparza治疗最常见(≥10%)的不良反应为恶心、疲劳、腹痛、呕吐、贫血、腹泻、上呼吸道感染、便秘、吞咽困难、食欲减退、头晕、中性粒细胞减少、消化不良、呼吸困难、泌尿道感染(UTI)、白细胞减少、血小板减少和口腔炎。

Lynparza的推荐剂量为300mg(两片,每片150mg),每天口服两次,单日总剂量为600mg

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美国批准生物仿制药Herzuma用于HER2阳性乳腺癌治疗
发布时间 :2018-12-20    
 

20181214日,美国FDA批准Herzumatrastuzumab-pkrb, Celltrion Inc.)作为Herceptin (trastuzumab, Genentech Inc.)的生物仿制药用于HER2阳性乳腺癌治疗。

Herzuma是一种HER2/neu受体拮抗剂,用于HER2阳性乳腺癌,推荐剂量和给药方式如下:

对于HER2阳性乳腺癌的辅助治疗:初始剂量为4 mg/kg,在90分钟内静脉输液,之后30分钟2mg/kg静脉输液。每周一次,连续静注12周(与紫杉醇或多西紫杉醇联用)或18周(与西紫杉醇和卡铂联用)。疗程结束后的一周,以6 mg/kg的剂量静脉输液,时间为30-90分钟,每三周一次,直到总治疗周期为52周。

对于转移性HER2阳性乳腺癌的治疗:初始剂量为4 mg/kg,在90分钟内静脉输液,之后每周以2 mg/kg的剂量静脉输液30分钟。

该批准是基于结构和功能特征的比较、动物数据、人体药代动力学、临床免疫原性和其他临床数据的证明。Herzuma被批准为Herceptin的生物仿制药,而不是可互换的药品。

Herzuma的常见副作用包括头痛、腹泻、恶心、发冷、发烧、感染、充血性心力衰竭、失眠、咳嗽和皮疹。

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美国FDA批准romiplostim用于儿童免疫性血小板减少症
发布时间 :2018-12-18    
 

20181214日,美国FDA批准romiplostimNPLATE, Amgen Inc.)用于儿童免疫性血小板减少症(ITP)。

ITP)是一种罕见的、严重的 自身免疫性疾病,特征为血液中血小板计数低和血小板生成受损。在美国,ITP在儿童群体中的年发病率估计为十万分之五点三。Romiplostim是一种血小板生成素(TPO)受体激动剂,模仿人体的天然TPO,旨在提升ITP患者血小板计数。在美国,Nplate之前已获批准用于对其他药物或手术治疗不佳的ITP成人患者。此次又被批准用于ITP持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿童患者。

Romiplostim在儿童患者中最常见的不良反应(≥25%)包括挫伤、上呼吸道感染和口咽痛。

儿童患者推荐的初始剂量为1 mcg/kg,每周皮下注射一次。剂量应以1 mcg/kg的增量调整,直到病人血小板计数≥50 x 109/L。建议每12周重新评估体重。

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美国FDA批准了一项转移性非鳞状非小细胞肺癌的一线治疗方案
发布时间 :2018-12-13    
 

2018126日,美国FDA批准了PD-L1抑制剂atezolizumabTECENTRIQ)与贝伐单抗(bevacizumab)、紫杉醇(paclitaxel)、卡铂(carboplatin)联合用于转移性非鳞状非小细胞肺癌的一线治疗。

III期临床招募了1202名患者入组,患者以1:1:1的比例随机进入3个治疗组:A组使用紫杉醇+卡铂联合阿特珠单抗诱导治疗4-6周期,然后以阿特珠单抗单药进行原药维持治疗直至疾病进展或无临床获益为止;B组则采用之前说的豪华四药组合,一线诱导阶段在A组的基础上加用贝伐单抗,随后的维持阶段使用阿特珠单抗联合贝伐单抗的两药序贯进行维持直至疾病进展或无临床获益为止;C组采用与之前两组同样的化疗基础方案,并使用抗血管生成药物与之联合进行维持治疗,但该组未应用免疫治疗。实验结果显示:四药联用的方案较3药联用方案显著延长了总生存期(OS)和无进展生存期(PFS)。

该治疗方案常见的不良反应有疲劳、脱发、恶心、腹泻、便秘、食欲减退、关节痛、高血压和神经病。15%的受试者因为不良反应终止使用atezolizumabatezolizumab最常见的不良反应为肺炎(1.8%)。

Atezolizumab的推荐剂量为每三周60分钟静脉注射1200mg

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美国FDA批准首个用于治疗成人Lambert-Eaton肌无力综合征的药物
发布时间 :2018-12-07    
 

20181129日,美国FDA批准了片剂Firdapse用于成人Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)的治疗。

LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病,致病的自身抗体直接抑制了神经末梢突触前的压力门控钙通道(VGCC)从而导致了LEMS肌无力症状。半数LEMS患者与肿瘤相关,例如小细胞肺癌,全球范围内的LMES患者估计为三百万人。LEMS患者有明显的虚弱和疲劳,这常常给日常活动造成很大困难。FirdapseFDA首个批准用于治疗该疾病的药物。

Firdapse的有效性实验受试者为64LMES患者,被分成两组,分别喂以Firdapse和安慰剂。对受试者以重症肌无力定量评分(13项医师评定分类量表,评估肌肉无力)和整体印象量表(7分量表,评估治疗对身体健康的总体效果)。实验结果显示,接受Firdapse的患者比安慰剂患者对症状改善效果更明显。

临床试验中最常见的副作用是烧灼或刺痛(感觉异常)、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶升高、背痛、高血压和肌肉痉挛。患者治疗过程中可能会出现癫痫症状。如果患者有皮疹、荨麻疹、瘙痒、发烧、肿胀或呼吸困难等过敏反应的迹象,应立即通知医生。

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美国批准销售两种在手术过程中实时监测甲状旁腺组织的装置
发布时间 :2018-11-06    
 

2018112日,美国FDA允许销售两种装置,用于甲状腺切除术、甲状旁腺切除术等手术过程中甲状旁腺组织的实时定位。

甲状旁腺功能亢进症,即甲状旁腺激素过度分泌,是最常见的甲状旁腺疾病,每年约有10万美国人被诊断为甲状旁腺功能亢进。对于治疗甲状旁腺功能亢进或其他疾病的外科医生来说,在手术过程中,甲状旁腺组织在视觉上很难定位和区分。因此,在手术中实时定位甲状旁腺组织可以为外科医生提供有价值的信息,以帮助保存健康组织和切除病变组织。

Fluobeam 800临床成像设备用于辅助甲状旁腺成像,并可用作辅助外科医生在手术期间视觉定位甲状旁腺组织的伴随法。甲状旁腺组织暴露在装置的光源中会发出荧光,避免使用造影剂。

甲状旁腺检测PTeye系统通过发射荧光的探针帮助在手术中检测甲状旁腺组织。组织检测是基于甲状旁腺组织对荧光的反应。当检测到甲状旁腺组织时,该系统提供音频和视觉显示以指示其存在。

两种装置的使用旨在协助,而不是替代,不是用来确认甲状旁腺组织或腺体的缺失,而是用来帮助外科医生定位潜在的甲状旁腺组织或腺体。

对于Fluobeam 800FDA审查了来自五项同行审查的公开研究数据。在93名使用该装置进行手术的患者中,5%在手术后经历低钙血症(PH)波动,而153名没有用该装置进行手术的患者中有21%经历PH波动。对于PTeye系统,FDA审查了一个单盲研究数据,对81例使用该装置进行手术的患者进行了研究。结果显示,PTeye能够正确识别甲状旁腺组织的存在,准确率为96%。因此,FDA批准了Fluobeam 800临床成像设备和甲状旁腺检测PTeye系统的销售权。

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美国FDA批准一种新药用于治疗流感
发布时间 :2018-11-02    
 

20181026日,美国FDA批准了Xofluza用于治疗急性无并发症的流感,且流感病人超过12岁,出现症状时间不超过48小时。

流感是由流感病毒引起的呼吸道传染性疾病。当流感患者在患病后48小时内接受治疗,抗病毒药物可以减少症状和病程。

Xofluza的安全性和有效性验证为两项随机对照临床试验,在1832名患者中开展。患者在患病48小时内服用Xofluza、安慰剂或接受另一种抗流感病毒的治疗。在两组试验中,与安慰剂组相比,服用Xofluza的患者缓解症状的时间缩短。在第二次试验中,Xofluza与另一种抗流感病毒治疗缓解症状时间无明显区别。

患者服用Xofluza最常见的不良反应为腹泻和支气管炎。

FDA专员提示,虽然目前已有几种FDA批准的抗病毒药物可以治疗流感,但它们不能替代每年的疫苗接种。每年接种疫苗是预防和控制流感爆发的主要手段。流感季节已经开始,美国疾控中心建议在10月底之前接种疫苗。

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美国FDA批准了毛细胞白血病的新型疗法
发布时间 :2018-09-21    
 

2018913日,美国FDA批准了一种毛细胞白血病的新型疗法,静脉注射Lumoxiti(莫昔单抗)用于治疗复发或难治性毛细胞白血病(HCL)的成年患者,这些患者已经接受了至少两次系统治疗,包括用嘌呤核苷类似物治疗。LumoxitiCD22导向细胞毒素,这是该物质首次用于治疗HCL患者。

HCL是一种罕见的缓慢生长的血液癌症。患者骨髓产生过多的B细胞(淋巴细胞),为一种抗感染的白细胞。HCl是以这些过多的的B细胞命名的,当在显微镜下观察时,它们看起来毛茸茸的。随着白血病细胞数量的增加,健康白细胞、红细胞和血小板越来越少。

Lumoxiti的疗效性通过对80名至少接受过两次系统治疗的患者进行单臂开放性临床试验。试验测量了持久完全反应( CR ),定义为在CR达到后超过180天维持血液缓解。试验中30 %的患者获得了持久的CR,总有效率(部分或完全缓解的患者数)75 %

Lumoxiti的常见副作用包括与输注有关的反应、身体中组织液过多引起的肿胀(水肿)、恶心、疲劳、头痛、发热、便秘、贫血和腹泻。

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美国FDA批准17年来首款用于治疗急性冠状动脉穿孔或心脏血管撕裂的装置
发布时间 :2018-09-21    
 

2018914日,美国FDA批准了一款用于治疗急性冠状动脉穿孔或心脏血管撕裂的装置。该装置PK Papyrus覆盖冠状动脉支架系统是17年来首个获批的用于该适应症的设备。

冠状动脉穿孔可能发生在经皮冠状动脉介入治疗(PCI)过程中。PCI用于治疗因斑块(脂肪沉积和疤痕组织)积聚而狭窄的心脏血管(冠状动脉)。在PCI期间,一端有气囊的薄壁柔性管插入狭窄的冠状动脉。一旦插入,球囊扩张动脉,然后放置一个小的网状装置,称为支架,以保持动脉开放和增加血液流向心肌。在非常罕见的情况下,在PCI手术过程中,冠状动脉壁上会出现深撕裂,该撕裂被称为急性冠状动脉穿孔。在一些冠状动脉穿孔中,血液可能通过裂口而渗出,导致心脏周围囊内的血液聚集,从而危及生命。PK Papyrus覆盖冠状动脉支架系统为患者提供了一种新的治疗方案。PK Papyrus是一种可膨胀气囊覆盖的冠状动脉支架和递送系统。该设备使用球囊导管推进到穿孔的冠状动脉血管中,类似于PCI过程中使用的导管。PK Papyrus被植入,可以提供了一个物理屏障来密封动脉壁中的撕裂,同时仍然允许血液通过装置流向心肌。使用PK Papyrus成功封堵冠状动脉穿孔可以挽救生命,而不需要开胸手术。

FDA审查了80名接受PK Papyrus覆盖冠状动脉支架系统治疗患者的数据。80例患者中76例(95%)成功将PK Papyrus支架送至穿孔部位,73例(91.3%)成功封堵穿孔。在PCI过程中,有两人死亡。术后,5PK Papyrus支架成功封堵穿孔,1PK Papyrus支架未成功封堵穿孔,发生院内死亡。

出现以下情况的患者禁用PK Papyrus支架系统:不能服用抗血小板药物、对比剂过敏、出血性疾病、非晶碳化硅过敏等。

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美国批准首个神经营养性角膜炎治疗药物
发布时间 :2018-08-28    
 

2018年8月22日,美国FDA批准首种治疗神经营养性角膜炎的药物Oxervate (cenegermin)神经性营养角膜炎是一种罕见的影响角膜的疾病。虽然的发病率很低,但这种严重的疾病对个体患者的影响可能是毁灭性的。过去,常常通过手术来缓解疾病的进展,Oxervate的批准,为患者提供了治愈的可能。

神经营养性角膜炎是一种罕见的致残性、退行性眼科疾病,发病率低于万分之五,该病导致角膜上皮细胞损伤和角膜敏感度丧失,在更严重的情况下可引起角膜溃疡、角膜融解和穿孔,严重影响患者视觉能力,甚至导致失明。

Oxervate的获批,是基于151名患者进行两项临床研究的数据。第一项研究病人随机分成3组,前两组接受不同浓度的cenegermin滴眼治疗,第3组接受不含cenegermin的滴眼液治疗。第二项研究病人随机分成2组,第一组接受Oxervate滴眼液治疗,第2组接受不含cenegermin的滴眼液治疗。第一项研究中,受试者为单眼患者,第二项研究中,患者为双眼患者。数据显示,治疗8周后,与安慰剂组相比,Oxervate治疗组实现角膜完全愈合的患者比例显着更高。安全性方面,该研究中Oxervate治疗组观察到的最常见不良反应为眼痛、眼部炎症、泪多。

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美国FDA批准Onpattro用于成人多发性神经病变的治疗
发布时间 :2018-08-15    
 

2018年8月10日,美国FDA批准Onpattro (patisiran) 用于由遗传性甲状旁腺素介导淀粉样变性(hATTR)引起的成人周围神经病的输治疗。这是FDA批准的第一个用于治疗由hATTR引起的多发性神经病变的药物,也是FDA批准的第一个小干扰核糖核酸(siRNA)疗法。

全球约有5万人存在hATTR的情况,它的特点是淀粉样蛋白纤维在身体器官和组织中异常沉积,干扰它们运作。这些蛋白沉积最常发生在外周神经系统,可导致感觉丧失、疼痛、四肢麻痹等。淀粉样沉积物还会影响心脏、肾脏、眼睛和胃肠道。此前治疗方案一般都为对症治疗。

Onpattro是一种靶向转甲状腺素蛋白(TTR)的siRNA疗法,这类药物siRNA包裹在脂质纳米颗粒中,通过干预产生异常TTR的RNA,减少在外周神经系统淀粉样沉积物的累积,改善症状,并帮助患者更好地控制病情。

225名患者进行临床试验来研究其安全性和有效性。148名患者接受Onpattro的输注,与安慰剂相比,Onpattro治疗患者的改良神经病变损伤评分+7(mNIS + 7)与基线的平均变化显着降低,同时生活质量也得到改善。

Onpattro的常见不良反应有脸色潮红、背痛、恶心、腹痛等,此外,病人还可能出现视力问题,包括眼睛干涩、视力模糊、飞蚊症。Onpattro导致血清中维生素A水平降低,所以患者应每天补充维生素A。

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美国FDA批准Tibsovo用于治疗IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病
发布时间 :2018-07-26    
 

2018720日,美国FDA批准片剂Tibsovo (ivosidenib)用于治疗特异性基因突变的复发或难治性急性髓系白血病(AML)。这是IDH1抑制剂中首款获得FDA批准治疗IDH1突变AML的药物。

“Tibsovo是一种靶向治疗法,满足了IDH1突变的AML患者的需求,Tibsovo使一些患者的病情完全缓解,并减少了对红细胞和血小板输血的需要。”FDA肿瘤学中心主任如是说。

AML是一种在骨髓中形成的快速进展的癌症,它可以导致血液和骨髓中异常白细胞增多。美国国立卫生研究院的国家癌症研究所估计,今年约有19520人将被诊断为急性白血病,约有10670AML患者将在2018年死于该病。

Tibsovo是一种异柠檬酸脱氢酶-1抑制剂,其作用是通过减少代谢产物2-羟基戊二酸(2-Hg)的异常生成,导致恶性肿瘤细胞分化。对174名患者进行了单臂实验,临床结果显示:TibsovoCR+CRh率为32.8%n=57/17495%CI25.8-40.3),其中CR率为24.7%n=43/17495%CI18.5-31.8),CRh率为8%n=14/17495%CI4.5-13.1);CR+CRh中位持续时间8.2个月(95%CI:范围5.6-12个月),达到CRCRh的患者中,从治疗到获得CRCRh最佳缓解中位时间2.0个月(范围:0.9-5.6个月);基线时依赖红细胞(RBC)和/或血小板输注的110例患者中,有41例(37.3%)在基线后56天不依赖RBC和血小板输注;基线时同时不依赖RBC和血小板输注的64例患者中,有38例(59.4%)在基线后56天仍然保持不依赖输注;174例患者中有21例(12%)在接受Tibsovo治疗后接受了干细胞移植。

Tibsovo的常见副作用有疲劳、白细胞增多、关节疼痛、腹泻、呼吸急促、四肢肿胀、恶心、口腔或咽喉疼痛、心率不齐(QT延长)、皮疹、发热、咳嗽和便秘。孕妇禁用。

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美国FDA批准首款肾细胞癌高危复发人群的辅助治疗药物
发布时间 :2017-11-29    
 

20171116日,辉瑞宣布美国食品药品管理局(FDA)批准索坦(sunitinib malate)用于成人高复发风险肾细胞癌(RCC)肾切除术后的辅助治疗。

索坦在十年前已被批准用作晚期RCC的一线标准治疗药物,如今这是第一个被批准的RCC患者接受肾切除术后的防复发药物。目前RCC患者的治疗方法是手术,然后观察,这对于高复发风险的患者是不理想的。索坦的3期临床试验结果显示:索坦相比安慰剂可使无病生存期(DFS)事件发生风险降低24%,使DFS延长1.2年。术后第5年,索坦组的无病生存率为59.3%,安慰剂组为51.3%。索坦治疗组RCC复发高危患者的无病生存期较安慰剂治疗组显著延长。

索坦的常见不良反应有口腔黏膜炎(61%)、疲劳(57%)、腹泻(57%)、手足综合征(50%)、高血压(39%)、味觉改变(38%),恶心(34%)、消化不良(27%)、腹痛(25%)、皮疹(24%),甲状腺功能减退症/ TSH增高(24%)等。

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美国FDA批准阿斯利康药物Fasenra用于哮喘的治疗
发布时间 :2017-11-29    
 

20171115日,阿斯利康宣布美国食品药品管理局(FDA)批准该公司新药Fasenrabenralizumab)用于12岁以上重度嗜酸性粒细胞哮喘的附加维持治疗。

长久以来,嗜酸性粒细胞哮喘患者的治疗选择有限,很多依靠口服类固醇缓解症状。嗜酸性粒细胞是一种白细胞,是人体免疫系统的正常部分。在严重哮喘患者中,大约有一半的嗜酸性粒细胞水平升高,影响气道炎症和气道高反应性,导致哮喘严重程度和症状加重,肺功能下降,加重病情恶化的风险。

Fasenra是一种单克隆抗体,直接结合在嗜酸性粒细胞IL-5α受体上,独特地吸引自然杀死细胞和诱导细胞凋亡(程序性细胞死亡)。Fasenra是唯一一种呼吸细胞生物,在给药24小时内能直接、快速将嗜酸性粒细胞完全耗尽。

FDAIII期临床试验结果显示:与安慰剂组相比,Fasenra使哮喘急性发作率降低51%以上;Fasenra能使肺功能明显改善,与安慰剂组相比,一秒用力呼气量提高159 mL,用药四周能明显改善,显示出早期疗效;与安慰记组相比,Fasenra能使适应症患者每日糖皮质激素(OCS)中位使用量减少75%,中断OCS的使用减少52%;不良反应情况与安慰剂组相似。

Fasenra现已在美国获批上市,在欧盟、日本和一些其他国家正在监管审查,期待早日上市为哮喘患者带来福音。

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美国FDA批准CAR-T疗法Yescarta治疗大B细胞淋巴瘤成人患者
发布时间 :2017-10-30    
 

20171018日,美国食品药品管理局(FDA)批准细胞基因疗法Yescartaaxicabtagene ciloleucel)用于两种以上治疗方法无效或复发的成人大B细胞淋巴瘤。Yescarta是嵌合抗原受体(CAR)的T细胞疗法,也是FDA批准的第一个针对非霍奇金淋巴瘤(NHL)的CAR-T疗法。

弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)是成人最常见的类型的NHL。美国每年约有72000例患者确诊NHL,其中三分之一是DLBCL。该疗法针对不同患者定制各个剂量的Yescarta,利用患者自身的免疫系统来对抗淋巴瘤。病人的T细胞是一种白细胞,被收集并进行基因改造,创建新的靶点来杀死淋巴瘤细胞。一旦细胞被修改,它们就会被注入病人体内。Yescarta的临床试验招募了100多位难治或复发的大B细胞淋巴瘤患者,进行治疗后,完全缓解率达51%

Yescarta治疗会出现细胞因子释放综合征(CRS)的副作用,CRS可能致命。其他副作用包括严重感染、低血细胞计数和免疫系统功能减弱。

在短短的几十年里,基因疗法从充满潜力的概念,变成了可实际操作的方案。Yescarta的批准,无疑又是一剂强心针,期待未来更多基因疗法上市,造福患者。

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美国FDA批准首个用于治疗多种癌症的生物仿制药Mvasi
发布时间 :2017-09-22    
 

   2017914日,美国食品药品管理局(FDA)批准首个用于治疗多种癌症的生物仿制药Mvasibevacizumab-awwb

  生物仿制药是与原研药具有相同的活性成分,在剂量、剂型、给药途径、安全性和有效性、质量、治疗作用以及适应症上没有显著差异的一种仿制品。它可以降低医疗支出、提高药品可及性、提升医疗服务水平等重要经济和社会效益的作用。

  Mvasi是一款Avastin(bevacizumab)的生物仿制药,它被批准用于治疗成人结肠癌、肺癌、脑癌、肾癌和宫颈癌。Mvasi常见副作用有:鼻出血、头痛、高血压、鼻炎、蛋白尿、味觉改变、皮肤干燥等,严重副作用包括:穿孔或瘘管、血栓、后部可逆性脑病综合征和卵巢早衰等。一旦出现严重副作用,应立即停药。孕妇禁用。

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美国批准Vabomere用于成人并发尿路感染的治疗
发布时间 :2017-08-30    
 

2017829日,美国食品药品管理局(FDA)批准Vabomere用于成人并发尿路感染(cUTI),包括由特定的细菌引起的肾盂肾炎。Vabomere的成分由美罗培南和vaborbactam组成,美罗培南是一种抗菌药,vaborbactam可以抑制某些细菌的耐药性。这一批准为cUTI患者提供了额外的治疗选择。

Vabomere的安全性和有效性临床试验招募了545cUTI患者。静脉注射治疗结束后,大约98%的患者已治愈或症状改善明显。完成治疗后7天,大约77%的患者症状解决并且尿培养阴性。

患者在服用Vabomere过程中最常见的不良反应是头痛、注射部位疼痛和腹泻。Vabomere有引起过敏反应和癫痫发作的严重风险,对β-内酰胺类产品严重过敏反应的患者不得服用。

为减少耐药菌的产生维持抗菌药物的有效性,Vabomere应仅用于治疗或预防由敏感细菌引起的感染。

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美国批准imbruvica用于慢性移植物抗宿主病的治疗
发布时间 :2017-08-09    
 

2017年8月2日,美国食品药品管理局(FDA)批准imbruvicaibrutinib)用于先前治疗失败的成人慢性移植物抗宿主病(cGVHD的治疗。此前,cGVHD患者的治疗常常采用甾醇类激素来抑制免疫系统,而imbruvicaFDA批准专门用于治疗cGVHD的首选药。

cGVHD常发生于接受造血干细胞移植(HSCT之后,是一种危及生命的疾病。cGVHD发生时,新产生的细胞在患者的组织中攻击健康的细胞,这种情况在30%-70%接受造血干细胞移植的患者中出现。cGVHD的症状可发生于皮肤、眼睛、嘴巴、肠、肝和肺。

临床试验招募的42cGVHD患者中,67%情况有所改善,48%改善时间超过5个月。Imbruvica是一种激酶抑制剂,已被批准用于慢性淋巴细胞白血病和边缘区淋巴瘤等疾病,综合考虑后,FDA决定扩大Imbruvica的适应症,使其成为首款治疗cGVHD的新药。

Imbruvica的常见不良反应有疲劳、腹泻和血小板降低等,严重的不良反应包括大出血、血细胞降低和心律不齐等。孕妇禁用。

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美国批准吉利德的Vosevi用于丙肝的治疗
发布时间 :2017-07-27    
 

2017718日,美国食品和药品管理局批准吉利德科技公司的药物Vosevi用于丙型肝炎的治疗。

Vosevi是由sofosbuvirvelpatasvirvoxilaprevir按固有比例组成的合剂,前两者为已批准的用于丙肝的药物,后者为一种新药。丙肝至少有6个不同的基因型或毒株,75%的丙肝患者感染了基因型120%-25%丙肝患者感染基因型23,少数患者感染了基因456Vosevi可治疗全部6种基因型。作为第一个被批准的补救药物,Vosevi用于治疗此前已接受直接作用的抗病毒药物治疗或其他抑制NS5A蛋白的药物治疗无效的患者。两个III期临床实验显示,12周方案的病毒学治愈率达到了96%

该药为口服片剂,患者在服用Vosevi后常见的不良反应有头痛、疲劳、腹泻、恶心。服用利福平的患者禁用。Vosevi药物标签中附带有一个黑框警告,提示该药在丙肝/乙肝合并感染的患者中具有再次激活乙肝病毒的风险。

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FDA批准杨森生物科技的抗炎药Tremfya用于中重度斑块型银屑病的治疗
发布时间 :2017-07-18    
 

2017713日,美国食品及药品管理局(FDA)批准了杨森生物科技的抗炎药Tremfya用于治疗中度至重度斑块型银屑病。Tremfya成为第一个且唯一获批的选择性阻断白细胞介素(IL-23的生物制剂,IL-23细胞因子在银屑病中起到了关键作用。

Tremfya是一种注射制剂,其有效成分是Guselkumab,浓度为100 mg/mL,为处方药。

临床试验数据显示:在使用Tremfya的第16周,超过70%的银屑病患者90%的皮肤都变得更清晰了,超过80%的病人皮肤完全或几乎完全清晰,同时,持续性疼痛、瘙痒和灼烧感也得到改善。

Tremfya将在市场上与诺华的Cosentyx (secukinumab)、礼来的Taltz (ixekizumab)以及瓦兰特的Siliq (brodalumab)竞争,但它们都属于IL-17生物抑制剂。

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FDA审批新药所需资料
发布时间 :2012-07-11    
 

FDA审批新药所需资料:

一、基本提供资料

1. 企业法人执照复印件。

2. 生产(卫生)许可证、合格证复印件。

3. 企业简介(企业成立时间、经济性能、技术力量、主要生产品种及其性能、资产状况)。

二、其它提供资料

1. 新药(NDA)需按美国FDA的法规要求例行23项病、毒性试验及8年的临床报告。

2. 美国药品验证号(NDC)

(1)包装完整的现产品5-10份;

(2)产品的成份与成份比例;

(3)该产品生产工艺简介;

(4)产品质量标准;

(5)产品说明书(应包括:产品的用法、用量、保质期、存放条件、使用禁忌等内容);

(6)卫生部检验报告:如该产品中含有化学或西药成份、动物药、矿物药成份,须具体申明;

(7)二十例临床试验报告;

(8)该厂全部产品清单;

(9)该产品的包装形式及规格。

3. 营养补充剂(Dietary Supplement)按美国药品验证号第一点至第六点和第九点提供。

4. 外用中药制剂及含有中药成份的化妆品作为化妆品的公检标签与技术改造、通知、产品登记、须提交以下资料。

(1)包装完整的产成品样品5-10份;

(2)产品配方及设备工艺简介;

(3)毒性皮肤刺激性试验报告;

(4)质量标准;

(5)卫生部检验报告;

(6)产品说明书应包括:产品的用法、用量、保质期、存放条件、使用禁忌等内容。

5. 医疗保健器械的标签与技术改造、通知、产品登记,须提交以下资料:

(1)包装完整的产成品5份(视产品形式有所变动);

(2)器械构造图及其文字说明;

(3)器械的性能及工作原理;

(4)器械的安全性论证或试验材料;

(5)制造工艺简介;

(6)临床试验总结;

(7)产品说明书(如该器材具有放射性或释放放射性物质,必须详细描述);

6. 生产厂工厂注册(FCE)

(1)生产该厂所生产的所有产品的说明书;

(2)按美国FDA的法规要求申请注册登记并给予配合填表。

7. 产品注册(SID)

(1)按美国FDA的法规要求申请注册登记,配合填表。
8. 商标注册在美国商标局注册登记需提交产品的国内商标、包装小样。

9. 包装注册按美国商标注册法规要求提供材料。


FDA批准诺华抗癌药Farydak用于多发性骨髓瘤的治疗
发布时间 :2015-03-02    
 

    2015225日,美国食品及药品管理局(FDA)批准诺华的抗癌药Farydak联合Velcadebortezomib,硼替佐米)和地塞米松(dexamethasone)用于既往接受2种治疗方案(包括Velcade和一种免疫调节(IMiD)药物)失败的多发性骨髓瘤(myltiple myelomaMM)患者的治疗。

    多发性骨髓瘤(MM)是一种无法治愈且复发率很高的血液癌症。其特征为骨髓浆细胞异常增生伴有单克隆免疫球蛋白或轻链(M蛋白)过度生成,极少数患者可以是不产生M蛋白的未分泌型MM。多发性骨髓瘤常伴有多发性溶骨性损害、高钙血症、贫血、肾脏损害。由于正常免疫球蛋白的生成受抑,因此容易出现各种细菌性感染。发病率估计为23/10万,男女比例为1.61,大多患者年龄>40岁。

    Farydakpanobinostat)是一种新型、广谱组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂,具有一种新的作用机制,通过阻断组蛋白脱乙酰酶(HDAC)发挥作用,该药能够对癌细胞施以严重的应激直至其死亡,而健康细胞则不受影响。

    抗癌药Farydak的获批是基于一项全球III期临床研究(PANORAMA-1)的疗效和安全性数据,其中试验人数为193例多发性骨髓瘤(MM)患者。数据显示,在既往接受硼替佐米和一种免疫调节(IMiD)药物治疗的多发性骨髓瘤(MM)群体中,Farydak联合标准治疗方案(硼替佐米+地塞米松)与安慰剂(PFS=5.8个月,n=99)相对比,延长了患者中位无进展生存期(PFS=10.6个月,n=94)。此外,Farydak治疗组有59%的患者在治疗后肿瘤缩小或消失,而安慰剂组数据为41%

                               英文名:panobinostat              

                               商品名:Farydak                      

                               分子式:C21H23N3O2                 

                               CAS号 :404950-80-7 

                              

 

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美国FDA批准诺华疫苗Bexsero用于脑膜炎的预防治疗
发布时间 :2015-02-10    
 

    2015127日,美国食品及药品管理局(FDA)批准了诺华的疫苗Bexsero用于由血清群B型脑膜炎球菌引发的脑膜炎的预防,这是近三个月内第二支获批的脑膜炎疫苗。201410月底,辉瑞Trumenba是第一支获批的预防血清B型脑膜炎双球菌流脑的疫苗。

    FDA表示在这两批疫苗获批之前,美国只有针对四种不同血清群的脑膜炎双球菌的疫苗,这四种脑膜炎球菌分别引发A型、C型、Y型和W型流脑,而脑膜炎双球菌的分型一共有5种,唯独血清群B型的脑膜炎球菌没有对应的疫苗。此次辉瑞和诺华两支疫苗的获批弥补了这一空白。

    根据统计,2012年美国共有500例流脑患者,其中160例都是感染了血清群B型脑膜炎双球菌。FDA的生物制品评估与研究中心主管表示,这两支疫苗先后获批标志着流脑预防的主要工作基本完成。

    美国FDA之前对Bexsero采取了加速批准政策,并且也授予Bexsero突破性治疗的称号,另外,Bexsero也已在欧洲获批。

 

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FDA批准新基Otezla用于斑块型银屑病的治疗
发布时间 :2014-10-23    
 

    新基(Celgene)近日宣布,口服药物Otezla(apremilast)获FDA批准,用于适合光疗和系统疗法的中度至重度斑块型银屑病(Plaque Psoriasis)成人患者的治疗。
    银屑病(psoriasis)是一种由不受控免疫反应导致的皮肤慢性炎症性疾病,全球患者总数超过1.25亿人。
    Otezla(apremilast)是一种口服小分子磷酸二酯酶(PDE4)抑制剂,而PDE4是一种环磷酸腺苷(cAMP)特异性PDE,是炎性细胞中主要的PDE。抑制PDE4可提升细胞内cAMP水平,通过调控TNF-α、IL-23和其他炎性细胞因子的表达相应下调炎性反应。同时cAMP升高也会增加抗炎细胞因子,例如IL-10。Otezla将为广泛的斑块型银屑病患者群体提供一种有价值的治疗选择,包括以前使用过生物制剂或常规系统性药物治疗的患者群体。
    Otezla的获批,是基于2项研究(ESTEEM-1和ESTEEM-2)的主要疗效和安全性数据。这2项研究均为多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究,在中度至重度斑块型银屑病(Plaque Psoriasis)成人患者中开展。研究中,Otezla使患者斑块型银屑病病情取得了显著且具有临床意义的改善。

    英文名:ApreMilast
    化学名:(S)-2-[1-(3-乙氧基-4-甲氧基苯基)-2-甲磺酰基乙基]-4-乙酰基氨基异吲哚啉-1,3-二酮
    分子式:C22H24N2O7S
    CAS号 :608141-41-9

                      

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诺华牛皮癣药物secukinumab获得FDA专家委员会全票通过
发布时间 :2014-10-23    
 

    2014年10月22日,美国FDA下属的专家评审委员会全票通过了对诺华公司开发的治疗牛皮癣药物secukinumab的审核,建议FDA正式批准其上市。一般而言,经过这一委员会批准的药物最终都会被FDA批准进入市场销售。
     牛皮癣又称寻常型银屑病,是一种常见的具有特征性皮损的慢性易于复发的炎症性皮肤病。白色鳞屑、发亮薄膜和点状出血是诊断银屑病的重要特征,称为三联征。寻常型银屑病皮损从发生到最后消退大致可分为三个时期:进行期、静止期、退行期。
    诺华公司开发的Secukinumab是一种注射用抗体类药物,这种药物能够阻断白介素17A的作用,而白介素17A在银屑病的炎症过程中起到了相当重要的作用。一旦FDA批准其上市,secukinumab就将成为治疗牛皮癣类药物市场中第一个IL-17阻断剂药物。目前,牛皮癣市场上的主要产品都是TNF抑制剂类药物。
    此次Secukinumab获得FDA专家委员会的全票通过,主要是基于其在临床三期中取得了突破性的进展。诺华公司开展的这两项临床三期研究共有超过1000名患者参加,临床结果显示,secukinumab达到了研究人员预计的首要终点和次要终点,相比于安慰剂组能够明显抑制银屑性关节炎的进程,防止关节损伤并保持皮肤清洁。

    英文名:secukinumab
    商品名:AIN457
    分子式:C6584H10134N1754O2042S44
    CAS号 :875356-44-8

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FDA批准罗氏的Pirfenidone和BI的Nintedanib用于特发性肺纤维化的治疗
发布时间 :2014-10-21    
 

    2014年10月16日,FDA同时批准罗氏的纤维化抑制剂Pirfenidone(商品名Esbriet)和勃林格的多蛋白激酶抑制剂Nintedanib(商品名Ofev)用于治疗特发性肺纤维化,比预定的PDUFA日期提前很多(Esbriet的PDUFA为11月23日,Ofev的PDUFA为2015年1月2日),显示FDA对于重要药物的审批效率。特发性肺纤维化患者则有望结束无药可用的时代。
    特发性肺纤维化的英文为Idiopathic Pulmonary Fibrosis, 简称IPF。Idiopathic为idiot(傻瓜)和pathology(病理)的复合词,意思是我们对于这个病的发病机理几乎不了解。但这个病的预后是很清楚的,死亡率比很多癌症还高,3年死亡率为50%。美国现有13万病人,每年有数千新病例。在这两个药物批准之前,除了肺移植只有保守疗法以减少患者一些痛苦。
    罗氏针对Esbriet共做了四个临床实验,前三个疗效信号不明显,FDA没有批准,但分别在2008和2011年在日本和欧盟上市。今年的第四个临床实验结果说服FDA这个产品利大于弊,获得FDA的快速审批、优先审批、突破性药物、孤儿药四重地位,并在PDUFA前被批准上市,说明只要你的产品能解决目前的疑难杂症,即使效果还不尽人意,你也不用担心FDA的效率。目前,Esbriet药理并不是太清楚 。
    Ofev同样获得FDA的快速审批、优先审批、突破性药物、孤儿药四重地位,更比PDUFA提前两个半月批准上市。Ofev是多蛋白激酶抑制剂,至少抑制PDGF、FGF、VEGF受体。一个蛋白激酶抑制剂如果选择性这么差,很可能还抑制和上述每个受体同族的其它蛋白激酶。Ofev的药理也不是太清楚,但是Ofev显然不是通过目前的一个靶点对病人进行治疗。
    需要注意的是,这两个药物的疗效还相当轻微,并且不能用于重症病人。Esbriet不能用于肾功能障碍患者,Ofev不能用于肝功能障碍患者。

               英文名:PIRFENIDONE               英文名:Nintedanib
               商品名:Esbriet                   商品名:Ofev
               分子式:C12H11NO                   分子式:C31H33N5O4
               CAS号 :53179-13-8                CAS号 :656247-17-5

                                 

 

    注:PDUFA定义:药物开发商支付FDA额外费用,加快药物审批速度,PDUFA date就是一个截止时间,在此时间前FDA必须对报批药物给与审评意见。

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FDA批准武田万珂(Velcade)用于套细胞淋巴瘤(MCL)初治群体
发布时间 :2014-10-20    
 

    2014年10月19日, 武田(Takeda)及旗下千禧制药(Millennium)宣布FDA批准Velcade(万珂,通用名:硼替佐米,bortezomib)注射液用于既往未经治疗(初治)的套细胞淋巴瘤(MCL)患者的治疗。Velcade是首个获FDA批准用于初治MCL群体的药物。此前,FDA于2006年批准Velcade用于复发或难治性套细胞淋巴瘤(MCL)的治疗。此次批准,扩大了Velcade的适用群体。
    套细胞淋巴瘤(MCL)是非霍奇金淋巴瘤的一种亚型,该病通常是一种极具侵略性的恶性肿瘤,复发风险高,因此是一种极具挑战性的难治愈性疾病。此前,FDA已批准多个靶向性药物,用于复发性或难治性MCL的治疗,但尚未批准任何药物用于初治MCL群体。
    万珂(Velcade)是哺乳动物细胞中26S蛋白酶体糜蛋白酶样活性的可逆抑制剂。体外试验证明万珂对多种类型的癌细胞具有细胞毒性。临床前肿瘤模型体内试验证明硼替佐米能够延迟包括多发性骨髓瘤在内的肿瘤生长。

    商品名:Velcade
    化学名:[(1R)-3-甲基-1-[[(2S)-1-氧-3-苯基-2-[(吡嗪羧基)氨基]丙基]氨基]丁基]硼酸
    分子式:C19H25BN4O4
    CAS号 :179324-69-7

                               

    Velcade的获批,是基于一项国际性随机的III期研究的数据。该项研究在既往未经治疗(初治)的套细胞淋巴瘤(MCL)患者中开展,数据表明,与标准R-CHOP疗法(利妥昔单抗/环磷酰胺/阿霉素/长春新碱/泼尼松)治疗组相比,含Velcade的VcR-CAP疗法(Velcade/利妥昔单抗/环磷酰胺/阿霉素/强的松)治疗组的无进展生存期(PFS)显著改善(25个月 vs 14个月,p<0.0001),达到了研究的主要终点。此外,与R-CHOP治疗组相比,VcR-CAP治疗组有更多的患者实现完全缓解(CR:44% vs 34%)。
    在过去的11年里,Velcade作为唯一一种已被证明能够延缓新诊(newly diagnosed)或复发性多发性骨髓瘤(MM)患者总生存期(OS)的药物,在多发性骨髓瘤(MM)的临床治疗中发挥了重要作用。Velcade新获批的给药指南,将使医生能够为套细胞淋巴瘤(MCL)初治群体继续提供这种有效的药物治疗。

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辉瑞的CDK4/6抑制剂palbociclib获得FDA的优先审批权
发布时间 :2014-10-20    
 

    2014年10月14日,辉瑞宣布其作为治疗ER阳性、HER2阴性乳腺癌的一线药物CDK4/6抑制剂palbociclib获得FDA优先审批权,准备以二期临床数据申请上市。
    CDK4/6是细胞分裂周期的重要调节蛋白,诱发细胞从G1到S阶段的转化,CDK4/6抑制剂的作用抑制这两个酶能够阻断细胞的继续分裂。实际上CDK4/6抑制剂不仅能够阻断细胞分裂,而且可以杀死已有的癌细胞,临床上观测到淋巴癌、肺癌、和乳腺癌病人使用CDK4/6抑制剂后肿瘤缩小,并且在黑色素瘤和肺癌的临床实验中也有积极的结果。

    商品名:palbociclib
    化学名:6-乙酰基-8-环戊基-5-甲基-2-[[5-(哌嗪-1-基)吡啶-2-基]氨基]-8H-吡啶并[2,3-D]嘧啶-7-酮
    分子式:C24H29N7O2
    CAS号 :571190-30-2

                

    在辉瑞开展PALOMA-1二期实验中,palbociclib和来曲唑联合用药与后者的单独用药进行对比,用于治疗ER阳性、HER2阴性,局部晚期或转移性乳腺癌患者,生存期从单独用药的7.5个月延长至26.1个月,但总生存率并未改善。2013年2月,辉瑞开展了一个共有450人的PALOMA-2三期临床实验。 2013年9月,辉瑞又开展了一个有417人参与的PALOMA-3三期临床实验,以评价Palbociclib和氟维司群(fulvestrant)联合用药和后者单独用药的疗效和安全性。这两个实验需要持续2到3年的时间。

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FDA批准丙肝鸡尾酒疗法Harvoni用于基因1型丙肝成人患者的治疗
发布时间 :2014-10-17    
 

    吉利德于2014年10月10日宣布,FDA已批准丙肝鸡尾酒疗法Harvoni(ledipasvir/sofosbuvir,90mg/400mg),用于基因1型丙肝(viral hepatitis C,HC)成人患者的治疗。
    丙型病毒性肝炎(viral hepatitis C,HC)简称丙型肝炎或丙肝(HC),是由丙型肝炎病毒(HCV)引起的,主要是经血液传播的传染病。丙肝的分类比较多,按照基因型有1-6,一共6型,然后再根据abc有三个亚型,一般基因1型丙肝比较难治愈。
    获批的Harvoni是首个每日一次的复方单片鸡尾酒疗法,是由丙肝明星药物Sovaldi(通用名为sofosbuvir,SOF)和一种实验性NS5A阻断剂ledipasvir(LDV)组成。在3个III期临床试验中,Harvoni 8-12周治疗方案临床治愈率(SVR12)达94%-99%,疗效媲美Sovaldi。并且与Sovaldi相比,Harvoni完全未采用注射干扰素(interferon)和利巴韦林(RBV),该药将成为丙肝临床治疗的金标准。

    商品名:Sovaldi                         商品名:
    通用名:sofosbuvir                      通用名:ledipasvir
    分子式:C22H29FN3O9P                     分子式:
    CAS号 :1190307-88-0                    CAS号 :1256388-51-8

                

    另外,2014年9月底,Harvoni在欧盟方面也获得了好消息,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已建议批准Harvoni。预计Harvoni年底将在欧盟上市。

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FDA批准Humira用于2-4岁儿科多关节型JIA患者
发布时间 :2014-10-17    
 

    艾伯维(AbbVie)近日宣布,FDA批准修美乐(Humira)用于2-4岁中度至重度活动性多关节幼年特发性关节炎(JIA)儿科患者的治疗,扩大了该药物用于儿科多关节型幼年特发性关节炎(JIA)适应症的年龄范围,以改善患者的症状和体征。2008年,FDA批准Humira用于4岁及以上多关节型JIA患者的治疗。此次批准,将使Humira成为2-4岁多关节型JIA儿科患者的重要治疗选择。
    幼年特发性关节炎(JIA)是一种持续性或反复发作的关节的炎症,它与类风湿性关节炎相似,但发病时间在16岁或之前。该病是16岁以下儿童常见的结缔组织病,以慢性关节炎为主要特征,典型的关节炎的表现是疼痛、肿胀和活动受限。除关节炎症和畸形外,常有皮疹、肝脾及淋巴结肿大、胸膜炎和心包炎等全身症状和内脏损害。多数预后良好,少数可导致关节永久损害和慢性虹膜睫状体炎,是小儿致残的主要原因。
    多关节型JIA约占所有JIA病例的25%,也是7种JIA类型之一,累及5个或更多关节。症状包括疼痛、肿胀、压痛关节、晨僵、跛行、手足活动减少等。及早诊断及恰当治疗,在这种慢性疾病的临床管理中至关重要。
    修美乐(Humira,通用名:adalimumab,阿达木单抗)是一种抗人肿瘤坏死因子(TNF)的人源化单克隆抗体,是人单克隆D2E7重链和轻链经二硫键结合的二聚物。在关节炎病症中,TNF是一种在炎症和免疫应答中自然出现的细胞因子。修美乐可特异性地与TNF-α结合并阻断其与p55和p75细胞表面TNF受体的相互作用,以治疗关节炎症状。

    商品名:Humira
    化学式:C6428H9912N1694O1987S46
    CAS号 :331731-18-1
    半衰期:10到20天

    2008年,欧洲药品管理局(EMA)批准Humira用于4岁-17岁儿童和青少年多关节型幼年特发性关节炎(JIA)患者的治疗。2013年,EMA批准扩大了Humira用于多关节型JIA适应症的年龄范围(扩大至2-17岁)。
    在美国,Humira获批的8个适应症包括:中度至重度类风湿关节炎,中度至重度慢性斑块型银屑病,中度至重度克罗恩病;中度至重度溃疡性结肠炎,强直性脊柱炎,银屑病关节炎,中度至重度多关节型幼年特发性关节炎,儿科克罗恩病。

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FDA批准礼来的注射剂Trulicity用于2型糖尿病的治疗
发布时间 :2014-09-19    
 

    2014年9月18日,礼来宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准其皮下注射剂dulaglutide(商品名Trulicity)用于2型糖尿病的治疗。该药可以一周1次皮下注射,并通过饮食和锻炼一起改善血糖水平。
    2型糖尿病原名叫成人发病型糖尿病,多在35~40岁之后发病,占糖尿病患者90%以上。2型糖尿病患者体内产生胰岛素的能力并非完全丧失,、但胰岛素的作用效果较差。随着时间,高血糖水平可增加严重并发症风险,包括心脏病,失明,和神经及肾损伤
    Trulicity是一种胰高血糖素样肽-1(GLP-1)受体激动剂,一种帮助血糖水平正常化的激素。在6项临床试验中,3,342例2型糖尿病患者接受了Trulicity的治疗以评价药物的安全性和有效性。 患者接受Trulicity有其血糖控制改善如观察到有HbA1c水平减低(血红蛋白A1c是血糖控制的一种测量)。
    值得注意的是,研究表明使用Trulicity的啮齿类中曾观察到甲状腺C-细胞肿瘤,但没有确凿的证据表明Trulicity 是否会导致人体甲状腺C-细胞肿瘤,包括甲状腺髓样癌(MTC)。因此,以下2型糖尿病患者不应使用Trulicity:有个人或家庭MTC病史的患者或有多发性内分泌腺瘤综合征2型的患者(具有这种疾病的患者身体内的多个腺体上会有肿瘤,容易诱发MTC)。

    注:胰高血糖素样肽-1(GLP-1)受体是回肠内分泌细胞分泌的一种脑肠肽,目前主要作为2型糖尿病药物作用的靶点。研究证明,GLP-1可通过多种机制明显地改善2型糖尿病动物模型或患者的血糖情况,其中促进胰岛β细胞的再生和修复,增加胰岛β细胞数量的作用尤为显著。

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FDA批准阿斯利康的新型阿片类药物naloxegol用于便秘的治疗
发布时间 :2014-09-19    
 

    2014年9月17日,阿斯利康公司和Nektar生物医药公司宣布美国食品和药品管理局(FDA)批准其联合开发的新型阿片类药物naloxegol用于便秘的治疗。
    Naloxegol是一种阿片受体拮抗剂,作用于胃肠道的μ受体,缓解因使用阿片类药物引起的便秘,并且可以促使肠蠕动加速,最大程度降低了传统阿片类药物可能引起的肠胃方面的副作用。
    阿斯利康和Nektar公司对1352名患者进行的临床研究表明,新型阿片类药物naloxegol与其他药物相比更能有效地促进大肠蠕动,从而治疗便秘。
    不过值得注意的是,服用药物naloxegol的患者有心脏病发作可能性增加的风险。不过,FDA的评审专家最终决定对naloxegol亮起绿灯。阿斯利康和Nektar公司为了最大限度的将这作用风险纳入控制范围,将在药物上市后开展一项大规模的市场调查,以确定这一药物对患者心血管疾病的影响。

    商品名:Movantik 
    CAS号 :854601-70-0
    分子式:C33H51NO11
    化学式:(5α,6α)-17-Allyl-6-[(20-hydroxy-3,6,9,12,15,18-hexaoxaicos-1-yl)oxy]-4,5-epoxymorphinan-3,14-diol

    注:阿片受体机理:阿片受体在中枢神经系统内至少存在4种亚型:μ、κ、δ、σ。阿片类药物作为激动剂会与肠神经系统的u阿片受体结合,40%-90%服用阿片类药物的患者会发生胃肠道反应,其中便秘最常见。

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FDA批准百特的皮下注射药物HyQvia用于原发性免疫缺陷症(PI)成人患者的治疗
发布时间 :2014-09-18    
 

    2014年9月12日,百特(Baxter)和合作伙伴Halozyme宣布美国食品和药品管理局(FDA)批准其皮下注射(SC)药物HyQvia用于原发性免疫缺陷症(PI)成人患者的治疗。2014年7月底,FDA下属的血液制品专家委员会(BPAC)以15比1的投票结果,认为HyQvia用于治疗原发性免疫缺陷症(PI)具有良好的风险/利益属性,建议批准HyQvia用于PI的治疗。
    免疫缺陷病(IDD)是一组由于免疫系统发育不全或遭受损害所致的免疫功能缺陷引起的疾病。有两种类型:原发性免疫缺陷病和继发性免疫缺陷病。其中原发性免疫缺陷病(又称先天性免疫缺陷病)是一组少见病,与遗传有关。
    百特(Baxter)销售的HyQvia由人正常免疫球蛋白(IG,10%)和重组人透明质酸酶(hyaluronidase)组成,透明质酸酶有利于免疫球蛋白(IG)的分散和吸收。
    HyQvia是获批用于原发性免疫缺陷症(PI)治疗的首个每月一次的皮下注射免疫球蛋白(IG),每月仅需皮下注射一次,且在单个注射部位即可提供全部的治疗剂量。目前,大多数PI患者需在医院接受静脉输液治疗,而当前的皮下注射IG药物,需要每周或每2周注射一次,且每次注射时需在多个位点注射。
    此前,HyQvia已于2013年5月获欧盟批准,作为一种替代疗法,用于原发性免疫缺陷综合征(primary immunodeficiency syndromes)及伴有继发性低丙种球蛋白血症和反复感染的骨髓瘤或慢性淋巴细胞白血病成人患者(≥18岁)的治疗。该药已在数个欧洲国家上市,包括德国、荷兰、瑞典、挪威、丹麦、爱尔兰和意大利。

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FDA批准百特Rixubis用于B型血友病儿科患者的治疗
发布时间 :2014-09-17    
 

    2014年9月15日,百特(Baxter)宣布FDA批准Rixubis(重组凝血因子IX)用于B型血友病儿科患者的常规预防性治疗、流血的控制及预防。在此之前,FDA在2013年6月批准Rixubis用于B型血友病成人患者的常规预防、出血控制及围术期管理,该药是获批的首个用于治疗B型血友病的重组凝血因子IX(rFIX)。2013年12月,百特向FDA提交了Rixubis用于B型血友病儿科患者的上市申请。
    血友病是一种遗传病,病人先天缺乏凝血因子,导致凝血功能障碍,绝大部分的患者为男性。B型血友病缺乏的凝血因子为第九因子,又称克里斯多氏症(Christmas Disease),全球患者有2.5万例。
    Rixubis是一种重组凝血因子IX(rFIX),可用于B型血有病成人和儿童患者的常规预防和出血控制。
    Rixubis的儿科患者获批,是基于一项II/III期儿科临床试验的数据。该试验调查了六个月内12岁及以下中度或重度B型血友病儿科患者每周两次使用Rixubis的疗效和安全性。该项研究中,年平均出血率(ABR)为2.0(自发出血和关节出血为0.0),9个患者(39.1%)未经历出血,23个患者(88.5%)经1-2次输液治疗。在针对出血儿童的止血疗效中,Rixubis在96%的所有出血事件中止血疗效被评为优秀或良好。并且,既没有儿童患者产生FIX抑制性抗体,也未发生过敏事件。

注:II期临床试验重点在于药物的安全性和疗效。应用安慰剂或已上市药物作为对照药物对新药的疗效进行评价,在此过程中对疾病的发生发展过程对药物疗效的影响进行研究。II期临床试验需要几十名至上百人
III期临床试验是治疗作用确证阶段。其目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性,评价利益与风险关系,最终为药物注册申请的审查提供充分的依据。III期临床试验一般需要几百甚至上千人,且大多为世界范围的多中心试验。

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FDA批准Orexigen公司的减肥药Contrave用于肥胖症的治疗
发布时间 :2014-09-15    
 

2014年9月11日,Orexigen公司宣布减肥药物Contrave获得了FDA公司的批准。这意味着Orexigen公司比其竞争对手,著名生物技术公司诺和诺德提前一步将自家减肥药产品推向市场,而目前诺和诺德公司的减肥药物正处于临床晚期研究阶段,等待FDA的审核。
    根据FDA标准,体质指数(BMI)大于30或是27以上并伴有与肥胖相关疾病(如高血压)的患者可被认定为患有肥胖症患者。这也导致肥胖症患者经常要服用其他药物以控制其高血压、高血糖等并发症。因此患者有很大可能性会由于药物之间的相互作用而引起副作用甚至死亡。

2011年,Orexigen公司希望开发一种新型减肥药物以帮助肥胖症患者更好降低体重,然而FDA等相关机构对这一产品的安全性存有疑虑并要求公司提交进一步详细研究数据以证明其安全性。为此Orexigen公司在随后的三年组织了有超过10000名患者参与的临床三期研究以证明其安全性,并最终获得FDA批准。

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FDA授予安进心衰药ivabradine优先审查资格
发布时间 :2014-09-09    
 

    2014年8月27日,安进(Amgen)宣布,FDA已授予用于慢性心脏衰竭(HF)治疗的ivabradine(伊伐布雷定)的新药申请(NDA)优先审查资格。
    ivabradine是一种口服、特异性If电流抑制剂,选择性作用于起心脏起搏作用的窦房结,可以显著减慢窦性心律。与其他负性频率药物(如β-阻滞剂及钙离子拮抗剂)不同,ivabradine对心内传导、心肌收缩力或心室复极化无副作用。ivabradine是过去20年来心血管疾病治疗中最显著的进展之一,如果获批,ivabradine有望提供远高于当前临床治疗标准的治疗效果。
    ivabradine(伊伐布雷定)由法国制药商施维雅(Servier)开发,其商品名为Procoralan,于2005年获欧盟批准用于稳定型心绞痛(stable angina)的治疗,并于2012年获欧盟批准用于伴有心率过快的慢性心脏衰竭(HF)患者的治疗。2013年,安进与施维雅达成合作,获得了ivabradine在美国的商业化权利。
    今年4月,FDA已授予ivabradine快车道地位,该认证旨在促进针对严重疾病的药物开发和快速审查,以解决严重未获满足的医疗需求。

    注:慢性心脏衰竭(HF)是一种严重的心脏疾病,全球范围内,约有2600万心衰竭患者,美国约有510万患者。预测表明,到2030年,心脏衰竭患者数将比2013年增加15%。尽管当前有治疗药物,但仍会导致很高的再住院率,同时预后很差。

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FDA批准辉瑞的Elelyso注射剂用于1型戈谢病儿科患者的治疗
发布时间 :2014-09-09    
 

    2014年8月28日,美国辉瑞公司(Pfizer)宣布,FDA批准其药物Elelyso(taliglucerase alfa)注射液用于1型戈谢病儿科患者的长期治疗。此次获批之后,Elelyso注射剂可同时用于1型戈谢病的成人和儿科患者的长期酶替代疗法(ERT)。
    Elelyso的儿科疗效和安全性在2期临床试验中进行了评估,试验涉及14例1型戈谢病儿科患者。其中一项安慰剂对照研究涉及9例患者,研究中Elelyso成功稳定了病情;另一项研究涉及5例儿科患者,从酶替代疗法Cerezyme(注射用依米苷酶)转向Elelyso治疗,病情成功稳定。
    在此之前,FDA于2012年5月批准Elelyso用于1型戈谢病成人患者的治疗。该药是一种酶替代疗法,每2周注射一次。Elelyso也是FDA批准的首个基于植物细胞表达系统的药物,采用基因工程改造的胡萝卜细胞生产。

    注:戈谢病(Gaucher disease)是一种罕见常染色体隐性遗传疾病,由于患者体内无法产生足够的葡萄糖脑苷酯酶(GCD)导致葡糖脑苷脂在网状内皮细胞内积聚。该酶的不足导致脂肪物质沉积在脾、肝、肾等器官内,主要体征为肝脏或脾脏损害、贫血、血小板低和骨骼问题。目前,全球仅有1万名戈谢病患者,美国患者总数约为6000人。

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