首页 > 泰州 > 最新资讯
美国批准首个用于镰状细胞病并发症的靶向药物
信息来源:tbtguide 发布人:wangy 发布时间 :2019-11-21

20191115日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准Adakveo (crizanlizumab-tmca)用于16岁及以上镰状细胞病并发症患者的治疗。

镰状细胞病是一种遗传性血液病,患者红细胞形状异常(呈新月形或“镰状”),因此限制了其在血管内的流动。供氧不足而导致严重的疼痛和器官损伤。该疾病的另一个特点为严重的慢性炎症,从而导致血管闭塞危象,病人会有极端疼痛感以及器官损伤。根据疾控中心统计,大约有10万美国人患有该疾病,其中非裔美国人最常见。每365个出生的非裔美国婴儿中就有一个患有这种疾病。

Adakveo是第一个被批准用于镰状细胞病的靶向药物,该药物选择性地抑制选择蛋白。选择蛋白增加细胞粘附,导致血管闭塞危象。血管闭塞性危象可能非常痛苦,是镰状细胞病患者急诊和住院治疗的常见原因。

Adakveo的有批准是基于1项随机对照临床试验的结果,该试验共有198名曾患有血管闭塞危象病史的镰状细胞病患者参加。受试者随机分组服用Adakveo和安慰剂。结果显示,服用Adakveo的患者每年因出现血管闭塞危象而就医的次数(中位数为1.63次)比安慰剂组(中位数为2.98次)减少。而且治疗组中36%的患者在治疗期间从未出现血管闭塞危象并发症,治疗开始后患者首次出现血管闭塞危象的时间也出现了延迟,从1.4月延迟至4.1月。

Adakveo的常见不良反应为背痛、恶心、发热和关节疼痛。服用Adakveo期间须对血小板计数或血小板凝聚功能进行监测。

点击查看详细

上一篇  |  下一篇