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美国FDA加速批准巴特氏综合征的首种疗法

发布日期: 2025-09-24 来源:tbtguide 字号: [ ]

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2025年9月19日,美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准Forzinity(elamipretide)注射液作为巴特氏综合征的首种疗法,用于体重30公斤及以上患者。

巴特氏综合征主要影响男性,通常始于婴儿期的严重心力衰竭,并导致过早死亡。存活到青春期和成年期的患者通常会疲劳、耐力差和运动不耐受。巴特氏综合征患者的生活质量和日常功能在其一生中受到显著影响。

Forzinity批准基于患者膝关节伸肌肌力改善。作为加速批准的条件,FDA要求Forzinity的制造商进行批准后的随机、双盲、安慰剂对照试验,以确认膝关节肌肉力量的变化患者有益

Forzinity每天皮下注射一次。临床试验中发现的最常见的副作用是轻度至中度注射部位反应。也有Forzinity严重反应报道。

来源:美国食品药品监督管理局

 


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