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美国FDA批准治疗亨特综合征神经系统表现的药物

发布日期: 2026-04-15 来源:tbtguide 字号: [ 大 中 小 ]

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2026年3月25日，美国食品及药品管理局（FDA）批准Avlayah治疗某些亨特综合征的患者。

亨特综合征是一种罕见的遗传性溶酶体疾病，其中称为糖胺聚糖的糖分子在细胞的溶酶体内积聚。这种底物积累通过导致骨骼、心脏、呼吸系统、大脑和其他器官的异常来影响身心发育。

Avlayah是第一个被批准用于治疗亨特综合征神经系统并发症的产品，其批准是基于一项1/2期多队列、单臂、开放标签试验的结果。在试验中，Avlayah显著降低了脑脊液中的硫酸乙酰肝素（CSF HS）。在第24周进行测量的44名患者CSF HS比基线平均下降了91%；CSF HS与基线相比的最小和最大百分比变化分别为72%和98%。在基线时，没有患者的CSF HS水平低于正常上限（ULN）；在第24周，93%接受Avlayah治疗的CSF测量患者的CSF HS水平低于ULN。

Avlayah的标签上有一个关于过敏反应的方框警告，包括与药物相关的过敏反应。

来源：美国FDA

注：转载请注明来源“江苏省技术性贸易措施信息平台”，而非tbtguide





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