| | 网站声明 | 注册
邮箱: js_wto@163.com
电话: 025-86500544
新闻资讯 > 国外新闻

美国FDA以新的证据原则推进罕见病药物开发

发布日期: 2025-09-12 来源:tbtguide 字号: [ ]

收藏

2025年9月3日,美国食品药品监督管理局(FDA)推出罕见病证据原则(RDEP),旨在审查治疗罕见病的疗法时提供更高的速度和可预测性。通过RDEP流程,赞助商将收到关于可用于证明有效性的实质性证据类型的更明确指导。

RDEP由药物评估和研究中心(CDER)和生物制品评估与研究中心(CBER)联合开发和实施,通过向赞助商保证审查将包含额外的支持数据,解决了罕见病药物开发的固有不确定性。该流程下的批准可能基于一项充分且控制良好的研究以及强有力的证实性证据,其中可能包括:

强有力的机制或生物标志物证据

来自相关非临床模型的证据

临床药效学数据

病例报告、扩展访问数据或自然史研究

赞助商可以在关键试验启动前的任何时间申请该程序。为了符合资格,研究性疗法必须专门针对所讨论的遗传缺陷,并针对一个非常小的罕见疾病人群或亚群(在美国通常不到1000名患者),他们的功能迅速恶化,导致残疾或死亡,目前还没有足够的替代疗法。

使用此过程批准的药物可能会面临额外的上市后要求,以进一步确保安全性和有效性。

来源:美国食品药品监督管理局


相关新闻

相关通报

相关标准