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美国FDA推出针对罕见病个性化治疗的加速开发框架

发布日期: 2026-02-24 来源:tbtguide 字号: [ ]

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2026年2月23日,美国食品及药品管理局(FDA)发布了针对寻求批准靶向个体化治疗的赞助商的指导草案,当随机对照试验因患者人数少而不可行时,可提供有效性和安全性的实质性证据。

该指南草案侧重于针对特定遗传、细胞或分子异常的疗法,旨在纠正或改变疾病的根本原因。关键标准包括:

识别导致异常的疾病

证明治疗针对的是根本原因或邻近的生物途径

依赖未经治疗患者的特征明确的自然病史数据

确认目标药物或编辑成功

对于传统的批准,如果疗法被确立为预测临床益处,则应证明其在临床结果、疾病过程或生物标志物方面有所改善。

来源:美国食品及药品管理局

注:转载请注明来源“江苏省技术性贸易措施信息平台”,而非tbtguide。




 


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