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美国FDA批准首个用于治疗成人Lambert-Eaton肌无力综合征的药物

发布日期: 2018-12-07 来源:tbtguide 字号: [ 大 中 小 ]

2018年11月29日，美国FDA批准了片剂Firdapse用于成人Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）的治疗。

LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，致病的自身抗体直接抑制了神经末梢突触前的压力门控钙通道（VGCC）从而导致了LEMS肌无力症状。半数LEMS患者与肿瘤相关，例如小细胞肺癌，全球范围内的LMES患者估计为三百万人。LEMS患者有明显的虚弱和疲劳，这常常给日常活动造成很大困难。Firdapse为FDA首个批准用于治疗该疾病的药物。

Firdapse的有效性实验受试者为64名LMES患者，被分成两组，分别喂以Firdapse和安慰剂。对受试者以重症肌无力定量评分（13项医师评定分类量表，评估肌肉无力）和整体印象量表（7分量表，评估治疗对身体健康的总体效果）。实验结果显示，接受Firdapse的患者比安慰剂患者对症状改善效果更明显。

临床试验中最常见的副作用是烧灼或刺痛(感觉异常)、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶升高、背痛、高血压和肌肉痉挛。患者治疗过程中可能会出现癫痫症状。如果患者有皮疹、荨麻疹、瘙痒、发烧、肿胀或呼吸困难等过敏反应的迹象，应立即通知医生。

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