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美国FDA批准首个治疗亚历山大病的药物

发布日期: 2026-09-11 来源:tbtguide 字号: [ ]

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2026年9月3日美国食品及药品管理局(FDA)批准Zanvastro(zilganersen)注射液,用于治疗儿童和成人亚历山大病患者。Zanvastro是首个获FDA批准治疗亚历山大病的药物,也是首个直接靶向驱动该病的蛋白堆积的疗法。

亚历山大病是一种罕见的进行性神经系统疾病,由产生胶质纤维酸性蛋白(GFAP)的基因突变引起。该蛋白异常时,会在大脑的支持细胞中积聚,随时间推移损害神经系统导致多种严重且可能危及生命的问题,包括癫痫发作、行走困难、肌无力以及颅内压升高

Zanvastro是一种反义寡核苷酸通过减少异常GFAP蛋白产生、使其在积聚并造成进一步损害之前发挥作用。Zanvastro的疗效和安全性在一项多中心、随机、对照临床研究中进行了评价,该研究入组了49名2岁及以上儿童和成人亚历山大病患者,并在一项4名2岁以下患者的开放标签子研究中进行了评价。由于亚历山大病极其罕见,且可影响广泛年龄段的患者,FDA评估了现有证据,以支持涵盖从婴儿期到成年期患者的适应症。

Zanvastro最常见的副作用是呕吐、背痛、咳嗽、头痛和腰椎穿刺后综合征。

Zanvastro获得孤儿药、快速通道、突破性疗法、罕见儿科疾病认定和优先审评券认定


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